对十三届全国人大五次会议第6657号建议的答复

国药监建〔2022〕4号

林顺潮代表：

您提出的关于依托港澳药械通政策进一步提升国内眼底生物制剂发展的建议收悉，现答复如下：

国家药监局高度重视粤港澳大湾区建设，积极开展包括创新药和生物类似药在内的生物制品审评能力建设和技术规范研究。为尽快满足患者对该领域相关药物的迫切需求，我局通过多条途径服务申请人，加强研发过程中沟通交流指导，以加快相关产品的研发注册和上市应用。

一、持续鼓励创新药和生物类似药研发上市

国家药监局持续鼓励创新药和生物类似药研发，近年来已批准多个生物制品用于年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿、继发于病理性近视的脉络膜新生血管和视网膜静脉阻塞等多个眼底病的治疗，增加了眼底病患者治疗药物的可获得性和可及性。此外，我局已批准多家境内外企业研发的眼底病相关生物类似药进入临床试验，未来有望大幅增加眼底病患者对生物制品的可及性。

二、加大技术标准体系建设

为规范我国创新药和生物类似药的研发和注册申报，更好地服务指导申请人研发，国家药监局始终坚持标准先行，发布了多项技术指导原则。2015年2月，原食品药品监管总局发布《生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）》，提出了生物类似药研发和评价的基本原则，对生物类似药的药学、非临床和临床研究和评价等内容提出了具体要求，为进一步规范此类药物的研发，提高其安全性、有效性和质量可控性奠定了基础。2020年9月，我局药品审评中心发布《年龄相关性黄斑变性治疗药物临床研究技术指导原则》，为年龄相关性黄斑变性及相关眼底病适应症治疗药物的研发与评价提供了明确的技术标准。2021年2月，我局药品审评中心发布《生物类似药相似性评价和适应症外推技术指导原则》，为眼底病治疗用生物类似药研发提供了共性技术指导性建议。此外，在眼底病生物类似药沟通交流和技术审评过程中，我局技术部门结合具体品种特点给予申请人明确的技术指导，并形成初步评价标准，后续将于适宜时机制定审评要点和技术指导原则，为业界提供技术支持。

三、真实世界研究标准体系建设及考虑

真实世界研究证据可为药物研发和评价提供部分支持性证据。2020年1月至今，我局药品审评中心陆续发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等技术指导原则。值得注意的是，药物的安全有效性评价需在严格设计和实施下进行，真实世界研究混杂因素多，目前处于探索阶段，我局技术部门也在持续跟进。

下一步，国家药监局将继续积极支持粤港澳大湾区药品监管改革创新，努力促进粤港澳大湾区医药产业融合发展。进一步完善创新药和生物类似药技术评价体系，努力推动我国生物制药产业健康、有序发展。

感谢您对药品监督管理工作的关心和支持。

联系单位及电话：国家药监局药品注册司，010-88331114

国家药监局

2022年6月22日