“老李，你这药盒子上没写着治疗结核病呀？是不是拿错了呀？”

“咦…是呀，但是不可能拿错，我就是按照医生开的处方在门诊药房取的药！”

“得得得，你还是赶紧问问吧！”

自20世纪40年代开始，有效的抗结核药物相继问世，尤其是50年代初发现的异烟肼和70年代发现的利福平，让结核病成为一种可防可治的疾病。与此同时，新的情况也出现了，结核分枝杆菌发生耐药的情形遍布全球。由于抗结核新药开发与研制非常缓慢，使得耐药结核病的治疗非常困难。在这种情况下，国内外学者把目光转向了抗结核以外的其他抗感染药物身上，遴选出了一些具有高效抗结核作用的药物。这些药物被研发的初衷并不是抗结核，因此在临床使用中就产生了一个问题——药品未注册用法（又称“超说明书用药”）。

那么，什么是药品未注册用法呢？

药品未注册用法（unlabeled uses，off-label uses，out-of label usage or outside of labeling，又称“超说明书用药”）是指药品使用的适应证、给药方法或剂量不在药品监督管理部门批准的说明书之内的用法。药品未注册用法的具体含义包括给药剂量、适应人群、适应证或给药途径等与药品说明书不同的用法。

例如左氧氟沙星和莫西沙星、利奈唑胺，其说明书上批准的适应证不包括结核病，但研究发现它们具有高效的抗结核作用，在耐药结核病治疗中属于核心治疗药物；异烟肼通过支气管镜注入支气管治疗支气管结核，这是说明书上没有的用药途径。

是什么原因导致出现药品未注用法呢？

（1）药品说明书滞后于科学文献与临床医疗实践

众所周知，医药学是一门实践性、应用性科学，医师和药师在临床诊疗的过程中，常常会发现某些药品虽未遵循说明书给药，但却对某些疾病的诊断或治疗、尤其是某些疑难杂症的治疗有效，进而推动了医学和药学学科的发展。可是，由于药品说明书的局限性，所以总是滞后于临床医疗实践。

（2）药品说明书的局限性

一个新药能成功上市是需要进行耗时十几年甚至几十年的临床前试验（包括药理、毒理试验等）和临床试验（Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期试验），上市后还会有继续监测的Ⅳ期临床研究。药品说明书是载明药品的重要信息的法定文件，也是上述试验研究的辛勤结晶。修订、补充、完善一份药品说明书需要有不同程度的投入，周期较长，从提出申报，提供修订依据和该药安全性、有效性的实验研究和临床试验数据，经过相关专家评审，到药品监督管理部门批准需要一个较长的过程。

（3）我国药品说明书质量不高，问题多。

这也是我国药品未注册用法普遍多于国外原因之一。有的药品说明书过于简单、药品属性或某些重要项目空缺，导致医务人员用药无章可循。

不过，大家可以放心，临床诊疗过程中出现的药品未注册用法始终贯彻患者治疗利益最大化原则，均是经过较为长期的临床实践证明且较为安全、有效的用法，包括国内外权威指南或共识推荐的、有循证医学证据支持、发表在权威学术期刊上的研究结果，或学术刊物发表的有一定科学根据的研究结果。如果在诊疗过程中遇到了药品未注册用法，那我们需要做的就是相信医生！

作者：陕西省结核病防治院 药剂科 任萌