近日，武汉科技大学姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，并首次将该技术运用于治疗失明的小鼠，让失明小鼠重见光明。该成果于3月17日发表在国际顶级期刊《实验医学杂志》（Journal of Experimental Medicine）上。

许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关，目前全球大约有200多万人因基因突变导致失明。通过基因比对，上述失明可能由100多种不同基因的突变引起。目前已有的基因编辑工具，只能改变一个位点的突变基因，或只能针对特定位置的突变基因进行编辑。

姚凯带领四名“90后”博士生构建了一种新的通用型基因编辑工具，既不受基因突变类型的限制，也不受基因突变位置的限制，能够对全基因组进行无限制修正。通过该工具治疗后的失明小鼠视觉能力几乎恢复正常。

此项研究为国际上首次在成体动物上实现无限制性（无基因组位点限制、无基因编辑类型限制）基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。

基因编辑技术又称基因组定点修饰技术，通过在基因组中进行靶向特异性修饰，从而实现永久性或条件性（组织或时空）特异性的基因敲除、敲入和修正。

姚凯表示，在充分把握安全性的情况下，最终有望开发形成一种基因药物，在患者眼部采用手术方式注射后，最快2周后便可逆转视力损失，重见光明。

美国科学院院士、眼部疾病专家Palczewski对该成果给予高度评价，认为该项技术具有重大的临床应用潜力，几乎适用于包括眼部疾病在内的所有已知人类遗传疾病。

来源：湖北广电融媒体新闻中心

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