发布5年后，中国罕见病目录待扩充

图片来自视觉中国

2018年5月，中国罕见病名录首批纳入121种疾病，医药公共政策作出了相应调整，许多罕见病患者“用药难”得以改善。时隔五年，《第一批罕见病目录》是否需要作出增补？

罕见病是患病率低、患者数少的疾病统称。美国、欧盟、日本多以患病总人数与患病率为标准，定义哪些疾病属于罕见病范畴。中国则采取目录形式。 

目录内疾病治疗药物可获研发、税收、准入等方面的政策支持，比如对罕见病药品加快审评审批；境外已上市药品可利用境外研究数据在境内申报上市；对罕见病药品给予减税优惠等。

但仍有更多罕见病未被纳入目录。全球已知罕见病超7000种，中国约有1400余种，中国患者群体超2000万。2018年，国家卫健委发布《罕见病目录制订工作程序》，要求目录动态更新，更新时间原则上不短于2年，目前目录未增补。

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