3月23日，再生元宣布，FDA已经批准Evkeeza(evinacumab)作为其他降脂药物的辅助疗法，用于5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者。此前2021年2月，该药已获FDA批准用于12岁以上人群。

• 79%的患者LDL-C降低了至少一半；

  
  

• 与基线相比，LDL-C平均降低132mg/dL；

• 在治疗的前8周可观察到评估的所有脂质终点参数水平降低，如载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇。

在安全性方面，受试者对Evkeeza的耐受性普遍良好。最常见的不良事件（AE）是喉咙痛，上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎。此外，还有2个严重的AE（主动脉瓣狭窄和扁桃体炎），与治疗无关。

再生元首席科学官George D. Yancopoulos表示：“自从首次获批以来，Evkeeza已成为治疗12岁以上HoFH患者的标准疗法。令我们高兴的是，现在5岁以上的患者也能从中获益。作为治疗HoFH的一款创新药物，Evkeeza显示了以遗传学为基础的研究改变治疗模式的前景。”

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