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来源：医药魔方收集编辑：医药魔方
ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病，因TTR蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚为淀粉样蛋白原纤维，TTR原纤维的存在会干扰这些组织的正常功能。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，通常在十年内致命。在世界范围内，约有4万例ATTRv-PN患者。
Eplontersen（IONIS-TTR-LRx），是一种配体偶联反义 (LICA) 药物，旨在减少血清转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR，该疗法曾于2022年1月获FDA授予的孤儿药资格。2021年12月，阿斯利康与Ionis签订合作协议，以共同开发和商业化反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen，总交易金额为35.85亿美元。
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