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【期刊】无痛助长—微针为生长激素缺乏症患者提供无痛自我管理新选择

日期: 来源:蔻享学术收集编辑:APSB
生长激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见病,以身材矮小和代谢并发症为特征。目前GHD的标准治疗方法每日皮下注射人重组生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH),这种方法经过多年临床实践被证明是安全有效的。但是,GHD患者通常需要多年持续治疗,每日rhGH治疗给患者带来成千上万次皮下注射,这给患者造成沉重的精神和经济负担,导致顺应性不佳,从而难以实现预期的治疗目标。根据国内生长激素市场2018年市场销售额推算,我国GHD的治疗率仅为2.4%。因此,急需寻找一种新的治疗方法,提高GHD患者的顺应性,提高治疗效果。
目前上市以及在开发的所有长效rhGH制剂均为皮下注射给药。尽管长效制剂可以大幅度减少注射的次数,但是不可避免注射疼痛,对于GHD患者,特别是儿童患者来说仍然面临巨大的心理负担。其次,这些产品需要专业的医疗人员或者专业的器械进行注射操作,且仅在少数国家和地区上市,这对于医疗资源匮乏的国家和地区,大大降低了药物的可及性。再者,目前开发和上市的长效rhGH制剂需要冷链运输和储藏,以维持rhGH的稳定性,这将进一步增加药物成本,加大患者的经济负担。

因此,为了解决上述存在的问题,中山大学曾小伟副教授团队和中国医学科学院生物医学工程研究所梅林教授团队及广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科李秀珍主任联合设计了一种主动分离的丝蛋白微针,用于缓释rhGH,为GHD患者提供新的我管理选择。本研究采用丝素蛋白作为rhGH的载体,整个制备流程在全水温和的条件下进行,保证了重组生长激素在制备和常温储存过程中的稳定性。并且在传统分离微针的基础上增加含有聚丙烯酸(polyacrylic acid,PAA)和NaHCO3主动分离层。当微针刺入皮肤时,吸收皮肤组织间质液,PAA溶解产生H+,与NaHCO3产生大量气泡CO2,使缓释丝蛋白针尖和背衬实现快速的主动分离,进一步方便儿童患者的管理。这种丝蛋白微针可以实现一周注射一次,无痛自主给药,常温运输和储存,大大增加患者顺应性,提高药物可及性,具有经济效益,为生长激素缺乏症患者提供了一种新选择。该研究发表于《药学学报》英文刊(Acta Pharmaceutica Sinica B)2023年1期。

Actively separated microneedle patch for sustained-release of growth hormone to treat growth hormone deficiency

Li Yang, Qingyun Liu, Xinhui Wang, Nansha Gao, Xiuzhen Li, Hongzhong Chen, Lin Mei*, Xiaowei Zeng*

Acta Pharm Sin B 2023;13(1):344-358


作者简介

曾小伟

副教授/博导,中山大学“百人计划”引进人才,药剂学学术带头人,广东省精准医学应用学会纳米医学分会副主委,广东省特支计划科技创新青年拔尖人才,深圳市海外高层次人才(孔雀计划)和深圳市高层次领军人才。长期从事纳米生物材料、药剂学、药物递送系统等领域的研究。近年来,在国际知名期刊发表SCI收录论文70余篇,其中第一/通讯作者论文50余篇。他引次数累积5000余次,个人H-index 42。8篇论文入选为ESI高被引论文,2篇论文入选为ESI热点论文,多篇论文被选为封面或封底论文。申请国家发明专利12项,授权7项。主持或主持完成国家自然科学基金、广东特支计划科技创新青年拔尖人才项目、广东省自然科学基金等国家和省部级项目10余项。荣获深圳市青年科技奖(2020年度)、深圳市自然科学奖二等奖(2015年度)和华夏医学科技奖三等奖(2020年度),并入选全球前2%顶尖科学家榜单(World’s Top 2% Scientists 2021)和“全球顶尖前10万科学家排名”。Advanced Materials、ACS Nano、Biomaterials、Journal of Controlled Release等国际知名期刊的长期受邀审稿专家。获得Acta Biomaterialia和International Journal of Pharmaceutics等多个Elsevier期刊“杰出审稿人”(Outstanding Reviewer)荣誉称号。担任国际知名期刊Smart Materials in Medicine编委、Chinese Chemical Letters青年编委及Molecules客座主编。

梅林

中山大学药学院(深圳)“百人计划”教授、博导,中国医学科学院生物医学工程研究所研究员,国家优秀青年科学基金获得者,广东省杰出青年基金获得者,教育部新世纪优秀人才、广东特支计划百千万工程青年拔尖人才、深圳市海外高层次人才(孔雀计划)B类和深圳市地方级领军人才,入选2021年全球高被引科学家、全球前2%顶尖科学家榜单和全国药学专家学术影响力百强榜,主要从事生物材料、分子药剂学、纳米机器人和药物载体系统的研究,以第一或通讯作者在Science Translational MedicineAngewandte Chemie International Edition、Advanced Materials、Advanced Functional Materials、ACS Nano、Nano Letters、Advanced Science、Journal of Controlled Release、Advanced Drug Delivery Reviews、BiomaterialsSmall等顶级期刊发表论文100余篇,包括13篇ESI高被引论文,H指数48,他引8000余次。荣获天津市科技进步奖二等奖、深圳市青年科技奖、华夏医学科技奖三等奖和深圳市自然科学奖二等奖等科技奖励。担任Smart Materials in Medicine期刊副主编,Journal of Controlled ReleaseScientific Reports编委,Acta Pharmaceutica Sinica B、Asian Journal of Pharmaceutical SciencesChinese Chemical Letters青年编委。





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