万众期待的2023医保谈判已拉开序幕。

8月18日，国家医保局官网公布了2023医保目录初审名单，大批此前没有通过谈判的药品入列，比如两款价格超过120万元的CAR-T。

罗氏制药的恩曲替尼也在初审名单里，这对不少实体瘤患者来说是个好消息。

恩曲替尼是一款靶向NTRK及ROS1的强效选择性抑制剂，2022年7月登陆中国，用于治疗成人及12岁以上儿童患者NTRK融合阳性实体肿瘤；很快又拿下第二个适应症，用于治疗ROS1阳性的非小细胞肺癌成人患者。

值得注意的是，恩曲替尼靶向的NTRK是不限癌种的，兼具全身及颅内抗肿瘤活性，是国内NTRK实体瘤患者不可多得的治疗选择，可以说是少见的“广谱抗癌药”。

NTRK融合阳性实体瘤适应症的靶向用药在医保目录中仍是空白，这次通过初审的也只有恩曲替尼这一棵独苗。对2023年医保谈判而言，这样的产品正是谈判的看点之一。

不限癌种的传奇抗癌药

NTRK基因融合是一种致癌驱动因素，临床中相对罕见。每年新发实体瘤患者中，仅有约0.3%的患者存在NTRK基因融合。

目前，人类已经发现NTRK基因融合在超过25个瘤种中表达，包括肺癌、乳腺癌、结直肠癌等发病率较高的癌种，也包括分泌性乳腺癌、先天性肾癌等成人、儿童罕见病。

这一罕见基因突变的患者以往没有靶向治疗药物可用，只能接受常规化疗，但往往效果不佳，中位生存期不到1年，预后也很差，存在着极大的治疗需求。开发NTRK这个靶点，便成为医药研发的追逐重点之一。

恩曲替尼这匹黑马，就从赛道上冲了出来。在2022年ELCC欧洲肺癌大会上，恩曲替尼中国亚组的结果显示：针对NTRK融合阳性实体瘤患者的有效率高达81%，中位无进展生存期为30.3个月。耐受性良好，安全性可控，除成人患者外，还能够直接应用于12岁以上儿童。

更重要的是，NTRK融合阳性的患者的脑转移发生率更高，约为17.9%，一旦出现脑转，患者生存时间将大大减少。由于存在血脑屏障，大部分药物入脑效果并不好。恩曲替尼具有透脑性好的特点，是目前颅内疗效的TRK抑制剂及新一代ROS1抑制剂。数据显示，恩曲替尼颅内有效率达到100%。

根据最新预测，中国新发NTRK融合阳性晚期实体瘤患者约为每年6000人。今年4月，恩曲替尼在2023 CSCO非小细胞肺癌诊疗指南中被推荐为NTRK融合阳性患者一线治疗的一级推荐。

上市后不久，恩曲替尼便成为NTRK融合阳性实体瘤患者的有效治疗方案。对他们而言，只要存在NTRK融合，不管肿瘤发生在什么部位，是否发生转移，不论成人、儿童，恩曲替尼都是一种快速、持久起效的治疗选择。

造福中国患者

目前，恩曲替尼已在多个国家和地区获批上市并拿到报销资质，在20多个国家中被评估为能满足临床未满足需求。同时，由于恩曲替尼能够确切减少脑转移风险，又是口服用药，节约了住院费用，对医保基金的影响有限可控。

经过六轮医保目录调整，我国的医保准入机制也愈发完善，持续促进创新药品可及，对临床价值高、疗效确切的创新药更加友好。

2022年，我国医保谈判成功率相比过去三年继续提高，目录外新增药品谈判成功率超过80%。西药从获批上市到纳入医保的时间窗稳定在1.5年，19种药品实现了当年获批当年谈判进医保。

同时，由于儿童“用药难”的问题更加严峻，我国医保也在持续推进儿童用药的扩容。2019年，国家卫健委等五部门联合印发《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》，强调要逐步将更多符合条件的儿童血液病、恶性肿瘤等重大疾病治疗药物纳入医保支付范围。目前，国家医保目录内儿童药约600余种，仅2022年一年，就新增了超过20个儿童用药。

2022年7月，恩曲替尼在国内获批上市，刚满1年，就作为一个针对NTRK靶点的儿童、成人用药，拿下了2023医保目录的入场券，很快将进入专家评审、谈判竞价环节。

期待恩曲替尼纳入中国医保，造福中国NTRK阳性患者。

撰稿｜李傲

编辑｜江芸 贾亭

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插图｜视觉中国

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