6月5日，首都儿科研究所附属儿童医院马立霜教授新生儿外科团队牵头的“胶原基质生物膜用于新生儿先天性膈疝修补的前瞻性、单组、多中心临床试验”启动会在北京顺利召开。

膈肌修补术是治疗先天性膈疝的唯一方法，膈肌缺损较大时需使用补片材料修复。目前临床采用的不可吸收高分子补片缺点是，补片不可吸收会导致患儿长期疼痛感，胸廓畸形，易发生粘连包裹形成肠梗阻等。近年来兴起的生物组织疝补片材料避免了以上缺点，但强度较弱，生物补片吸收后形成膜化，容易导致膈疝复发。胶原基质生物膜的优点在于修补膈肌缺损的同时，引导膈肌组织再生，促成膈肌结构形态及功能恢复。大量的动物试验已证实胶原基质生物膜能够促进肌肉再生、血管重建和神经再生。

我所示范性研究型病房基于马立霜教授提交的一种新型功能性材料的研究者发起的临床研究方案，组织企业人员、医院专家、伦理委员反复论证修改，邀请广州市妇女儿童医疗中心、上海交通大学附属新华医院小儿外科专家共同讨论，最终形成了“胶原基质生物膜用于新生儿先天性膈疝修补的前瞻性、单组、多中心临床试验方案”，并由我所作为组长单位，联合上述两家医院共同开展临床试验。

启动会邀请了国家“干细胞重大专项”（973）项目首席科学家，国家重大研发计划“出生缺陷再生修复产品研发”项目首席科学家，中国科学院遗传与发育生物学研究所再生医学中心主任，中国医学科学院生物医学工程研究所所长戴建武教授参加。戴建武教授表示胶原基质生物膜在动物试验研究中证实了其安全性和有效性，并且已经在临床中开始使用，对治疗先天性膈疝的患儿表示期待。各方要加快推动临床试验进展，并期待这项研究未来能获得优秀的试验数据。相信胶原基质生物膜有希望为先天性膈疝患儿提供新的治疗选择。

马立霜教授对研究方案作了详尽的阐述，表示新生儿外科团队与北京协和医院产科等多个国家级及市级的产前诊断中心、胎儿医学中心形成常态化合作机制。依托产儿协作优质平台，对出生缺陷患儿实施高效转诊，推广先天性结构畸形危重症产前评估、绿色通道转运，以及生后微创治疗与随访的产前产时产后一体化模式，在危重新生儿膈疝等严重畸形的救治领域有着丰富的经验和技术优势，不断推动新的技术理念和创新。胶原基质生物膜的应用能够促进细胞及血管的生长，引导膈肌肌肉等组织再生，期待各参与单位共同努力加快本研究的入组，尽快为患儿带来新的治疗方案。也期待临床试验一定会取得出色的成果，为先天性膈疝患儿带来更多的希望和福音。

GCP办公室主任张建民总结到，我所在开展示范性研究型病房建设，在我所开展的临床试验在立项、审批效率上都有了提高，GCP办公室主动服务创新药械意识显著增强，此次医疗器械从研究者发起的临床研究转变为注册性临床试验是医企合作加快罕见病医疗器械上市的有意义的探索。

未来，我所将在此基础上，以临床需求为导向，聚焦罕见病诊疗药械产品的开发，进一步发挥儿童协同创新平台示范引领作用，摸索医企研合作模式，助力科研院所间合作共赢，服务首都医药创新产业，推进我国儿童卫生健康事业发展。

作者：魏延栋、刘毅、李景娜、刘畅