PCD是一种罕见的单基因遗传异质性疾病，其特征为粘液纤毛清除障碍(MCC)、慢性呼吸道感染、支气管扩张和呼吸功能下降，发病率为1/40000-1/2200，目前尚无获准的治疗方法。据估计，北美和欧洲有超过8.7万人患有PCD。PCD是一种进行性疾病，PCD患者有很高的慢性呼吸道感染和支气管扩张的发病率，并经常发展为呼吸衰竭。

目前已有40多个基因突变导致PCD，基因组学和分子医学的迅速发展大大提高PCD的诊断水平，在已知的的PCD中约有70%的患者可以确定与遗传相关，不同的基因突变导致不同表型，其中DNAI1基因成为第1个被证实的PCD相关基因，DNAI1基因突变所致病例占2%～9%。

关于RCT1100

RCT1100被设计为一种基于mRNA的疾病调节疗法，用于治疗由DNAI1的致病性突变引起的PCD。RCT1100采用ReCode专有的SORT LNP递送平台，使用优化的eFlow®喷雾器系统(PARI)将其雾化并作为气溶胶直接输送到气道。目的是通过mRNA的传递恢复靶细胞中DNAI1蛋白的产生，从而挽救纤毛功能。

2022年5月，支持RCT1100体外和体内作用机制的临床前结果在美国胸科学会（ATS) 2022年国际会议上公布。结果显示，SORT-LNP递送的RCT1100以吸入式气溶胶的形式成功直接输送到肺部，没有显著暴露于其他组织，并观察到相关靶细胞类型（包括纤毛细胞、棒状细胞和基底细胞）中人类DNAI1蛋白的表达。此外，LNP脂质清除迅速，这表明耐受性良好，可进行重复给药。

ReCode Therapeutics是一家基因药物公司，利用卓越的递送技术为下一代mRNA和基因疗法提供动力。ReCode的选择性器官靶向(SORT)脂质纳米颗粒(LNP)平台能够精确地传递到肝脏以外的靶器官和细胞，解决了当前mRNA药物的递送瓶颈。2022年，ReCode被评为业内最有前途的初创生物技术公司之一，其SORT LNP平台被《自然》杂志评为“2022年七大值得关注的技术”之一。

• 能够实现
  高度选择性和器官靶向性
  ，并且可用于
  肝外组织
  的药物递送，这是一个区别于一般LNP技术的明显优势；

• 能够递送多种类型的基因药物，如mRNA、siRNA、DNA或是混合型药物等；

• 可通过多种方式进行给药，包括静脉注射、吸入、皮下注射等。

ReCode公司目前也在中枢神经系统、肝脏、肿瘤领域实现多样化布局。其中，公司的两个核心产品管线主要是针对原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）开发mRNA疗法，预计2023年下半年提交IND。此外公司还表示，SORT-LNP还可以在调整后靶向脾脏，包括其中的T细胞和B细胞，这为体内原位 CAR-T疗法的可能性打开了大门。

研发管线