来源：药智网公众号

触底反弹，原属于金融学专有词汇，现已经广为引用各个领域，形容经济已经低迷到极限后，开始强劲反弹。

药物审批也是如此。据统计，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）在2022年仅批准了37款新药，创下了2016年以来的新低。

但2023年迎来反弹。11月16日，在CDER批准了Evive Biotech的长效G-CSF Ryzneuta后，2023年获得CDER批准上市的药物已经达到了50款。

在Ryzneuta获批的7分钟后，2023年第51款获批药物，阿斯利康的PLC激酶抑制剂Truqap由CDER肿瘤疾病办公室代理监督副主任Paul Kleutz以数字方式签署。

CDER批准新药超越50款的年份，在过去的12年中只出现过两次，分别是2018年的59款和2020年的53款（2021年恰好为50款）（图1）。

图1 CDER每年批准新药数量柱状图

图片来源：Statista

2018年是新药的奇迹年，与2023年一样，CDER的第50次批准也是在11月16日。

那一年，CDER破纪录地批准了59个NME（新分子实体）和新型生物制剂，这个纪录恐怕很难在2023年被打破。

在美国药品监管实践中，PDUFA(处方药用户费用法案，Prescription Drug User Fee Act)日期是指FDA必须对新药申请或生物制品许可申请，做出回应日期的通俗名称。

根据PDUFA日期，目前还剩下6个NME保留在CDER的2023年的工作名单上。但默沙东治疗慢性咳嗽的gefapixant其PDUFA时间是今年的12月27日，恐怕很难再为2023年CDER的审批成绩锦上添花。

剩下的5款可能在2023年获批的NME是：

• SpringWorks Therapeutics Inc.的nirogacestat：该药物治疗硬纤维瘤，PDUFA时间是11月27日。Nirogacestat此前获得了FDA突破性治疗指定（BTD）和实时肿瘤学审查(RTOR)试点。

• Aldeyra的reproxalap：用于干眼病，PDUFA时间为2023年11月23日。

• Lumicell的荧光成像剂Lumisight：用于检测手术期间残留的乳腺癌组织。

• Ionis Pharmaceuticals Inc./AstraZeneca的eplontersen：治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，PDUFA时间12月22日

• Italfarmco的givinostat：治疗杜氏肌营养不良症，PDUFA时间12月21日。

除了2023年剩余的PDUFA日期，FDA还有可能将原本属于2024年的PDUFA日期提前到2023年判卷。例如，Astellas Pharma,Inc.的zolbetuximab，其PDUFA日期是2024年1月12日，但正在实时肿瘤学审查试点计划下进行评估，已产生了一些简短的评论。

与CDER审批突破50大关的势头遥相呼应的是，FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）今年迄今为止已批准了14种产品。这已经是CBER年度最高批准数量，超过了2015年的12项批准和2017年的11项批准。

CBER今年批准的两款产品令人惊喜：Valneva的基孔肯雅病毒疫苗Ixchiq（突破性疗法）和武田的先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的酶替代疗法Adzynma。

CBER还有两项备受瞩目的自体体外基因治疗的PDUFA日期在2023年12月31日之前，这两项疗法均针对有血管闭塞危机史的12岁及以上患者的镰状细胞病。[3]

Vertex Pharmaceuticals Incorporated/CRISPR Therapeutics AG的exagamglogene autotemcel(exa-cel)如果在12月8日的优先审查用户费目标日期之前获得批准，它将成为FDA批准的第一个CRISPR/Cas9基因编辑疗法（它刚刚在英国获得批准）。Exa-cel还正在接受FDA治疗输血依赖性β地中海贫血的审查，PDUFA日期为2024年3月30日。

Bluebird Bio的慢病毒β-珠蛋白基因疗法lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)针对镰状细胞病的PDUFA日期是12月20日。Exa-cel和lovo-cel均获得了再生医学高级疗法(RMAT)资格。

附表：CDER截止2023年11月16日批准新药

参考来源：

1.Novel Drug Approvals for 2023.FDA.gov.17.11.2023.

2.Silverman,B.Keeping Track:US FDA Drugs Center Passes 50 Novel Agent Approvals In 2023.Pink Sheet.18.11.2023.

3.FDA Calendar.https://www.rttnews.com/corpinfo/fdacalendar.aspx

4.Total number of novel drugs approved by CDER from 2008 to 2022.Statista.Retrieved on 21.11.2023.

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