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《分子医学》
2018.8
遗传性视网膜变性疾病是导致失明的主要原因，全世界患者深受其害。现在，基因疗法恢复视力已经在大型动物试验中获证，2017年底，首个针对遗传性失明的基因疗法也获得批准。但随着越来越多临床试验的开展，基因的传递、功能的消失突变、基因如何安全递送到病变视网膜等，仍是需要面对和解决的挑战。意大利那不勒斯菲里德里克第二大学转化医学系的伊凡娜·特拉帕尼和高级生物医学系的阿尔贝托·奥瑞秋，在封面文章中讨论了视网膜基因治疗的进展，认为载体设计的进步，递送途径的改进以及干预最佳时机的选择，将有助于视网膜变性疾病基因治疗的成功，并扩展到其他遗传性致盲病患，让越来越多患者获得重见光明的机会。
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