RNAi（RNA干扰）是一种自然的细胞基因沉默过程，代表了当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最快的前沿领域之一。它的发现被誉为 "每十年左右才能发生一次的重大科学突破"，同时也是一项获得2006年诺贝尔生理学或医学奖的新机制。小干扰RNA（siRNA）通过RNA干扰（RNAi）机制，作用于小分子药物的上游，有效地沉默编码致病蛋白或疾病途径蛋白的信使RNA（mRNA）--基因前体，从而抑制致病蛋白的生成。作为一种革命性的方法，RNAi疗法有可能改变对遗传病和其他疾病患者的治疗方式。

表：全球处于临床Ⅲ期的小核酸药物

Alnylam是RNAi疗法的领头羊，在过去20年左右的时间里，Alnylam相继开发出GalNAc等突破性技术，并已经建立了一种模块化和可重复的方法来设计新药，大大降低开发周期和风险，短短4年的时间内上市了5款产品，且目前全球上市的5款siRNA药物均来自于Alnylam。

Alnylam的商业化RNAi治疗产品有ONPATTRO®（patisiran）、GIVLAARI®（givosiran）、OXUMO®（lumasiran）、AMVUTTRA®（vutrisiran）和Leqvio®（invisiran），Leqvio®（invisiran）正由Alnylam的合作伙伴诺华进行开发和商业化。2022年，Alnylam全球产品收入8.94亿美元（相比2021年上升35%）。

通过合作和交易，Alnylam持续加速推进产品的商业化进程。2015年10月，将血友病药物Fitusiran授权给赛诺菲子公司Genzyme；2020年4月，20亿美金将inclisiran授权给黑石资本；2022年1月，与诺华合作开发基于RNAi治疗晚期肝病的药物；2022年9月，与再生元合作，共同开发治疗NASH的RNAi药物ALN-HSD。

Medison是一家服务于全球领先生物科技公司规模最大的商业化合作伙伴之一，能够为意在开展或扩大在以色列、加拿大、中欧以及东欧市场业务的国际公司提供全方位的综合服务，致力于为国际市场上的患者提供高度创新的治疗方法。Medison率先为高度创新的治疗方法创建了一个国际商业化平台，通过让国际市场上的病人获得最佳的新型治疗方法。Medison旗下的企业创投部门拥有一支科学背景深厚、商业知识丰富的专业研究和评估团队，公司还经营一项猎头服务，为其合作伙伴提供便利。同时，Medison也积极参与有关药物开发和数字医疗的生命科学项目的投资。