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来源:新康界收集编辑:VIP说
传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”;受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA(核糖核酸)是连接基因与蛋白质的重要桥梁,因此核酸药物不仅不受自身结构制约,能够打破“难以成药性”;还能大幅度扩展靶点范围,打破“不可成药性”;此外,对比传统药物,其药效更加强劲持久,有望克服现有疗法“效力不足”等问题。目前mRNA疫苗、小干扰RNA(siRNA) 、反义寡核苷酸(ASO)为临床中核酸药开发的主要形式,随着基因测序、化学修饰及递送系统的革新,核酸药物即将迎来收获期,有望成为新一代的迭代式治疗方案。
但目前,核酸药物研发面临的主要问题(药物的稳定性、靶向性和安全性)仍未完全解决,亟待发展新一代技术并快速推动其产业化进程。目前,技术突破的方向包括:序列设计技术、结构修饰技术、递送系统技术等。
2023核酸药物与mRNA疫苗产业峰会将于3月10-11日在苏州举办,届时将邀请50+核酸药物领域专家大咖分享最新技术突破与核酸药物研发进展,进一步推动核酸产业化发展。诚邀您的参与!
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