“孩子的治疗费一年要超过100万元，我们工薪阶层掏空家底都承担不起，请求政府能给孩子的病提供保障。”近年陆续有多位罕见病患儿家属找到深圳市医疗保障局，希望解决孩子的用药保障问题。面对这些家长的诉求，深圳医保工作人员一直在探索，如何在政策上帮到他们，让罕见病患者用药可及、有保？

50余罕见病药入基本医保，“门特”再覆盖7病种

罕见病，顾名思义，患者少，发病率可能只有0.01%，但是对于罕见病患者和家人来说却是100%。“罕见病患者很不容易，基本上是基因病，大部分没有治愈手段，需终身服药。每年治疗费用动辄几十万上百万，很多患者患病后迟迟用不上药。”深圳市医保局工作人员肖伟民说。从2020年开始，因工作关系，他开始频繁接触罕见病群体，累计接访百余人次，经常性与这个群体沟通，深入了解其诉求并进行疏导，对他们家庭遭遇的困境感同身受。

深圳市医保局自成立以来，一直高度重视罕见病用药保障工作，对50余种纳入国家医保药品目录的罕见病药品，全部落实了基本医疗保障待遇；实施了门诊特定病种政策，对血友病等7种罕见病给予更高比例、更高限额保障，最高报销90%，每年可为全市近2800名罕见病患者减负1.5亿元。

但目录范围外的罕见病药品，仍需要患者自行承担，负担沉重。另外，受投保门槛和理赔限制，这类基因性疾病一般也难以获得商业医疗保险有效保障。

推出惠民保，一揽子解决高额医疗负担

在现有的政策框架下，还能为患儿家长提供什么帮助？深圳市医保局紧锣密鼓指导商业保险公司，设计一款百元以内、保障水平较高，能一揽子解决包括罕见病在内的高额医疗费用负担的产品。既要保费低、又要保障高，同时兼顾罕见病和普通人群，还得吸引商保公司参与，确保项目持续运营，真是很大的挑战。

罕见病患者人数虽少，但整体支出大，一个患者可能就占了上万参保人的保费。而深圳罕见病种类和患者数量都难以有效统计，“他们可能在深圳参保，但不一定在深圳诊断、用药、登记。”肖伟民说，这给保费成本测算带来一定难度。

医保工作人员对国内相关政策及保险产品进行全面梳理，马不停蹄跟各方开会：联系长期跟进罕见病的全国病痛挑战基金会，与罕见病药企对接，对罕见病种类、人群、用药情况做调研；去治疗罕见病的医院，跟商保公司开会，进行保费测算，不停地论证……

最终，这个产品成形——深圳惠民保，2023年5月9日正式发布，保费标准为88元/人/年，将7个罕见病高价自费特效药纳入保障范围，保障额度高达50万元，紧密衔接基本医保，形成“基本医保+深圳惠民保”的升级保障体系，整体保障水平处于国内前列。

2个月来已有39人次罕见病患者获益

深圳惠民保一经推出便获得社会各界关注，医保工作人员也马上通知深圳的罕见病群体及时参保。2023年度投保期内，深圳惠民保投保人数达到了603万，位居全省首位，说明深圳惠民保得到了群众的广泛认可。

7月1日保障正式生效。7月5日，深圳惠民保即完成首例罕见病用药理赔，一名低磷性佝偻病患者首次使用了医保目录外药品布罗索尤单抗注射液，经一站式结算，报销比例达70%，最终报销了近5万元。截至目前，已有39人次罕见病患者获得“深圳惠民保”理赔，赔付金额118万元。

深圳惠民保的推出，并不意味着这项工作的完结。肖伟民透露，报销的数据能反映本市罕见病患者人数以及用药情况，依靠这些数据,可以去链接别的资源，比如慈善捐赠、救助互助等。“各方都补贴一点，患者医疗负担就更小了，他们家庭的希望也会越来越大。虽然罕见病患者无法选择自己的命运，但我们可以给与更多的鼓励、肯定以及关爱，帮他们渡过难关。”

记者：范劭华

摄影：王宁

编辑：江丁