“我们就想着孩子以后能越来越好，生活可以自理。”

3月1日上午，家住湘潭市的黄先生，带着1岁1个月大的儿子诚诚（化名）赶到湖南省儿童医院，在神经内科主任、主任医师吴丽文的评估和指导下，顺利为孩子用上了脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物利司扑兰。

经过新的价格调整，原价6.38万的药物降至3780元，加上医保报销，家长实际自付1512元。

据黄先生介绍，儿子诚诚出生后不久就发现全身没有力气，不太爱动。满月体检时被确诊为1型脊髓性肌萎缩症。“这是个巨大的打击，但幸运的是当时国家已经把救命药的价格谈了下来。”

2021年底，脊髓性肌萎缩症“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录，新价格于2022年1月1日起执行。随后一年的时间里，诚诚按照医嘱接受了规范治疗。此次，口服治疗药物利司扑兰纳入医保，一家人又迎来新的希望。

湖南省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文评估诚诚的身体状况。（姚家琦摄）

“诚诚的身体状况有了明显的好转。”湖南省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文一边给诚诚做体格检查，一边跟黄先生沟通。诚诚现在已经能够独坐，手、脚的活动性也较前有了显著的提高，呼吸和吞咽功能也有所改善。

随后，湖南省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文根据孩子的情况开出了处方单，神经内科专科护士按医嘱将利司扑兰配置好，诚诚回家后每天定时服用一次即可。

拿着配好的药，黄先生感慨地说：“看着孩子一点一点的变化，就是父母最大的安慰。”

作为国内首个脊髓性肌萎缩症口服疾病修正治疗药物，利司扑兰于2023年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶6.38万元下降至每瓶3780元。湖南省内患者使用该药可按双通道政策进行报销，居民医保报销60%，职工医保报销70%，按照患者年龄和体重可推算出患者报销后所需的年自付费用在0.9万至4万之间。

同时，口服给药方式让居家治疗成为可能，有效节约住院、手术、家庭陪护、往返等经济成本，极大地降低了家庭负担。

神经内科专科护士为诚诚配药。（姚家琦摄）

“每个孩子的情况都不一样，对于患者和医生而言，多一些选择总是好的。”湖南省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文表示，近期有不少患儿家长来咨询。诺西那生钠注射液和口服治疗药物利司扑兰都是修正治疗药物，具体到每一个患儿，治疗方案要根据实际情况来综合评估，科学规范的治疗才是对孩子最好的帮助。

湖南省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文坦言，近十年，国家在精准医疗领域给予了很多的关注，在基础科研和临床科研方面也做了很多努力，一些无药可医的疾病，越来越有治疗的可能性。“作为医生，我觉得很幸运，这也是患病孩子和家长最大的幸运。”

（编辑ZS。 ）

湖南医聊特约作者：湖南省儿童医院 姚家琦 徐丽

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