左玉杰，北京德恒（重庆）律师事务所合伙人、律师，广东省精准医学应用学会类器官与器官芯片分会联合发起人，西南政法大学硕士。先后履职招商证券、中信证券等金融机构，原保荐代表人、香港16类保荐人士。

左律师长期从事前沿生命科技、生物医药、数字经济等领域的法律实务及监管、产业化机制研究，在CGT、类器官、干细胞等领域发表系列文章。目前担任多家上市公司、投资机构、科研院所、国际咨询机构法律顾问、外部合作专家。  

两岸猿声啼不住，轻舟已过万重山。

2023年国内外类器官行业在多种声音中，在多重因素的扰动下，有目共睹地迎来快速发展。从美国FDA批准赛诺菲使用类器官疗效数据申请的新适用症，到行业代表性企业创芯国际、伯祯生物的逆势融资，均表明国内类器官行业进入新的发展阶段。

我们认为2023年国内类器官行业有较多看点值得期待，亦有诸多核心痛点亟待突破。

一、2023类器官行业四大看点

（一） 新药研发体系中类器官应用的标准制定

从驱动逻辑上讲，药品评价科学滞后于药物研发进程的行业业态，催生了类器官、AI等新型技术在药物研发中的应用，新药研发GLP评价从关注“动物数据”向关注“综合非临床数据”转变。类器官应用大概率将突破无动物模型的药物研发、老药新用策略的原有范围，通过与动物模型结合形成多模型组合方案，以提高研究结果的临床可及性。

2022年我们曾断言，以2021年12月CDE发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》为标志，2022年将是类器官技术进入我国药物研发体系的元年。从监管政策制定的角度，2023有望在回答“基于类器官的非临床数据具体要求”、“GLP中类器官培养和使用的具体标准”等问题上，取得更大进程。

（二）类器官临床药筛业务转向合规化医院收费模式

2022年广州、上海陆续出台政策，鼓励有条件的医院开展自行研制体外诊断试剂试点。

随着LDT政策导向不断明确，业务模式的合规闭环逐渐形成，可以预判，类器官临床药筛业务大概率将由原来的“病患委托+检验所2C收费+结果互认协议”，逐渐向医院获得收费编码，直接面向患者进行收费的LDT模式。

（三）类器官与干细胞、基因工程等技术的融合应用加速再生医学发展

当前干细胞技术尤其是IPSC技术、基因工程、类器官等技术交叉应用增多，技术边界越来越模糊。相关产品从单个细胞产品拓展到类器官等衍生型产品，从裸的细胞产品拓展到到如人工皮肤、软骨等具有组织工程结构的产品。

不同技术的融合本身，叠加类器官技术最终产品形态将按药品、医疗器械、医疗服务、消费服务等不同方向进行分流，将在促进再生医学业态不断丰富和发展到同时，给监管提出新的要求。

（四）高质量类器官样本库较大程度决定行业竞争格局

 我们认为类器官行业的竞争，短期内仍由企业技术平台成熟度、应用场景覆盖率等技术和商业因素决定；但中长期看，经合规验证的高质量样本库将作为行业基础型、要素型核心资源，成为决定行业竞争格局的高权重因素。

未来将有更多企业、医疗机构、科研院所着手布局或完善升级其类器官样本库。

二、国内类器官行业发展的三大制约因素

（一）类器官样本库设立及应用中合规路径的打通

类器官行业的高质量产业化发展，须打通从组织、细胞等人遗资源的采集、收集，到类器官的培养、建库及最终各类产业化应用过程中，人遗监管、生物安全、个人信息保护与数据安全等问题上的合规路径。

依托特定股东结构或特定的窗口期及招商机制，部分企业已探索出相对符合法律法规基础性规定的建库和运营架构。但若未来面向IPO市场，上述模式有待优化以满足“合规经营”的基本上市要求。

（二）类器官的人遗属性及“外方单位”认定标准亟待明确

作为原代细胞或组织的衍生物，类器官是否按照人遗资源监管，以及存在外方股东或外资股东背景的企业是否属于“外方单位”，直接影响产、学、研过程中样本库设立和运行方式、国际合作实施、学术成果发表程序等结构性问题。截止目前，上述两个问题仍未最终明确，这已成为困扰行业发展和企业经营决策的最大不确定因素。

2022年3月科技部发布《人类遗传资源管理条例实施细则（征求意见稿）》 规定以“是否实际控制”为准认定“外方单位”，若该意见稿最终落地，将极大利好我国类器官产业高效发展。

（三）类器官企业的外商投资问题

如上所述，由于类器官技术与干细胞技术、基因工程技术的边界越来越模糊，可以预见，未来将有大量类器官企业受到外商投资管理措施中“禁止投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发与应用”这一规定的规制。

对于使用融合型技术平台的类器官企业来讲，对其搭建国际化股东结构，或外籍科学家境内创业，将带来一定的合规成本。

针对上述制约因素，在法规口径未最终明确之前，我们建议类器官企业和机构根据自身发展战略、市场定位、产品定位等因素，针对性地选择具有容错空间的股权结构和运营方案。

随着法规不断完善、靴子不断落地、技术不断成熟、应用不断拓展，相信2023将是我国类器官发展史上至关重要的一年。

作者：广东省精准医学应用学会类器官与器官芯片分会联合发起人 左玉杰