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高值药保障VS创新研发，罕见病难题如何破局？

日期： 来源：医学界收集编辑：张皓宇


医保支付的不单单是现在病人治疗的费用，也是未来药品创新、产业发展的费用，从这个高度上认知医保职能，就应有更大力度来支持医药产业的创新发展。




撰文 | 张皓宇

今年1月，最新版国家医保药品目录继续纳入7个罕见病药品，并于3月1日正式落地实施。截至目前，根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，在103种已在国内获批上市的罕见病药品中，73种药品纳入国家医保，涉及31种罕见病[1]。

国家医保目录的动态调整中，已连续多年重视罕见病群体的需求，但谈判中的降价幅度，又给药企的创新发展带来了一定压力。本次医保目录更新，有344个药品进入初审名单，参与现场谈判的只有147个，19个罕见病药品入围初审，7个谈判成功，多款备受瞩目的罕见病高值药未参与谈判或谈判未成功，体现了药企的不同态度。

在保障罕见病群体医疗、降低国家医保支付负担和鼓励医药产业创新发展之间，探求三者平衡着实不易。丰富多层次保障体系，包括专项基金、商业健康保险、公益援助等，是破解难题的重要路径。

一年后，“小群体”用药情况如何？

连续两年医保谈判的现场视频，往往能以其“灵魂砍价”的艰辛博弈得到网友热议。一年前，围绕罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的高价治疗药品，医保局代表的感言“每一个小群体都不应该被放弃”冲上热搜，最终从此前55万元一针降至3.3万元一针，入围医保目录；如今，这一“小群体”的另一款药品同样在大幅降价后谈判成功，相关视频也得到了广泛传播。

SMA会导致患者全身肌肉萎缩，逐渐丧失自主运动、呼吸能力，曾长期无药可治，80％的Ⅰ型患者可在1岁内死亡。自2016年以来，陆续有三款药品问世。其中，两款药品在国内上市，价格高昂，且需终生用药。

随着2021年版医保目录纳入其中一款药品诺西那生钠，2022年伊始，多地媒体相继报道了浙江、河北、湖南、广东等省份的SMA患者用上人生“第一针”的情况。2022年8月，由患者组织美儿SMA关爱中心等发起的一项患者调研报告显示，在908位正在使用此药品的患者中，其中694人为医保覆盖后用上此药，占比76.4%。

在医疗支出上，医保覆盖前用该药品的家庭每月直接医疗费用中位数为4.58万余元，每月自付金额中位数为9200余元；医保覆盖后，每月直接医疗费用中位数为1.16万余元，自付金额中位数为5300余元。无疑，医保谈判带来的保障支持，大为推动了患者群体的药品可及，并在直接降价与医保报销的多重支持下，医疗负担有显著减轻。

该项调研同时收集了患者对用药效果的反馈，涵盖在国内上市的两款药品，整体而言，已用药患者的生活质量平均得分高于未用药患者，尤其是长期用药的患者，与未用药患者相比，其日常活动的自主程度明显有改善[2]。

受益的不仅有SMA群体。法布雷病是一种可致多器官受累的溶酶体贮积症，患者在青年或中年阶段可能出现脑卒中、心肌病和肾衰竭。去年，该疾病的药品阿加糖酶α注射用浓溶液进入2021版医保目录后，每瓶从1.2万降至3100元，成人（按体重52.5kg计算）的年治疗费用从上百万元降至约24万元（医保报销前）。

法布雷病患者组织负责人向“医学界”表示，截至2022年9月，全国有近300位患者用上了这款药品，政策对用药可及的促进作用十分明显。

但并非所有患者都会选择医保目录内药物，也让医保目录的不断扩大有着必要性。在上述有关SMA群体调研中，尚有46位患者在使用当时未入目录的药品，亦即在今年医保谈判入围的利司扑兰。

山东的晴晴是使用此药品的SMA患者之一，晴晴母亲告诉“医学界”，之所以如此选择，一方面是因其为口服药，相对于另一款腰椎鞘内注射的方式更方便，另一方面更重要的是，虽然年治疗费用较高，但单次用药的价格，比另一款药品反而要低，在家庭的可承受负担范围，一家人也盼望医保目录能尽快纳入这款药品，那就有了长期用药的保障。

2022年版医保目录的公布，让晴晴一家的愿望成真。这款药品原价每瓶63800元，去年该药价格下调至每瓶14500元，5岁的晴晴一年约需要22瓶，在当地“普惠险”报销情况下，每瓶自付约5000元，年支出约10余万元；而在进入医保目录后，该药品进一步降价逾60%，自付费用应会进一步减少，让晴晴妈妈无比期待着3月1日目录生效的到来。

目录内用药可及：“双通道”落实仍有挑战

实际上，高值药在进入医保目录后，对医院而言仍面临着选择难题：引进这样的药物，会不会面临医保控费等压力？有意味的是，目前在政策面和实际的执行面，答案不尽相同，或许存在一定的信息差。

在DRG/DIP改革的背景下，医保支付以疾病组为单位确定标准，超额费用将由医院自负。基于此，国家医保局强调建设“双通道”机制：国家医保谈判成功的药品（简称“国谈药”）可通过定点医疗机构和定点零售药品两个渠道供应，同步纳入医保支付，以减轻医院压力。

去年，国家医保局在回复政协提案中还指出，除“双通道”机制外，国谈药不纳入医疗机构药占比、次均费用等考核指标范围，国家卫健委的最新绩效考核手册也进行了相应说明；同时，医保局还通过加强对各地医院的指导与监测、倡导建立采购绿色通道等措施。

尽管如此，许多医院在是否引进国谈药上仍有困惑或犹豫。据报道，多地法布雷病患者就遭遇过药品“入院难”的问题，在地医院回避、推诿或不愿继续为其开药，在患者多次奔波向院方阐明政策下，才得以让医院引进药物[3]。

如何在执行层面，优化DRG/DIP医保支付模式、医院考核体系，是解除医院后顾之忧的关键。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林认为，今后各省市要尽量公开实际标准和计算过程，在共同交流中走向规范化，单列国谈药或其他处理高价药报销的手段，也能在不断优化中得到妥善推行，现在很多指标仍然是虚化的评估，而不是精确的计算，“真正的DRG不能搞形式主义。”

2月7日，四川医保局等部门发布通知，要求定点医疗机构要在目录公布后三个月内召开专题药事会，做到国谈药品“应配尽配”；上海、广州等多地也陆续宣布了2022国谈药品挂网采购工作的启动。在政策推动下，今年国家医保目录的新增药品，是否能避免“入院难”的问题，仍有待观察。

“医保也在支付着未来的药品创新费用”

“国家医保药品目录准入谈判在2019年至2022年间，累计为患者减负超4600亿元，”谈判药品经济学专家组组长、北京大学教授刘国恩公开表示，“国家医保目录调整始终在‘保基本’基础上对‘促创新’给予更大力度的加分支持。”在新增药品中，有23个药品在2022年上市、当年被纳入目录，共有24个国产重大创新药品被纳入谈判，20个药品谈判成功，成功率达83.3%。

但降低药价，难免会让部分企业在医保谈判面前进退维谷。本次医保谈判，19个罕见病用药入围初审，7个成功进入目录，另有多款年治疗费用可达百万元以上的药品，基于已在部分地方省市享有不同程度的保障，此次备受患者期待，结果并未参与谈判、或谈判未能成功。

《2023中国罕见病行业趋势观察报告》指出，在国内有获批药品上市的罕见病群体中，仍有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保，其中13种药物属于年治疗费用在40万元到280余万元的高值药，对应的全国患者人数在100人左右到12000人左右不等。

对此，多位专家在受访时表示，医保谈判的基本理念、支付标准可以进一步完善。金春林主任认为，各方应该意识到，“医保支付的不单单是现在病人治疗的费用，也是未来药品创新、产业发展的费用，从这个高度上认知医保职能，就应有更大力度来支持医药产业的创新发展。”

金春林主任提出，在严格定义“创新药”的基础上，是不是可以在一定时限内给予更丰富的议价空间？

“首先，一定要对什么是创新药有明确的定义，现在范围还是比较杂，必须是真正能填补国内空白的，或者治疗疗效有符合量化指标的巨大提升，”金主任举例说明，“那么对于这类药品，我们是不是可以设定一个期限，例如三年时间内，根据药品疗效，在科学测算后，医保有意愿支付更多费用，不管是价格还是报销比例，都可以定高一点。”

南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来指出，医保目录以1年为周期进行动态调整是十分值得肯定的，但也出现了一批当年上市即纳入医保的药品，按现有的价格准入原则，可能在降价后，面临研发成本都难以补偿的问题，容易挫伤企业的药品研发积极性。

朱铭来主任强调，医保谈判转变单纯以价格最低为目标的思维模式，以药品的健康价值为标准，或许是未来的发展方向。他提出了自己的设想：“现在药品进入初审后，最后这一轮谈判完全是在谈价格，今后是否能引入其他的参照系数呢？比如，这款药品的疗效，在医保入围标准的体系内占30%左右的比重。”

既减轻患者和国家医保的支付负担，又保护企业研发创新药品的积极性，仅靠医保的两边权衡是远远不够的，需要一系列“组合拳”。在这方面，罕见病领域正在感受到越来越多的政策激励。

在药品的研发端，2022年这一年就多达8项支持性政策，涵盖了鼓励研发、优先审评审批、给予减税优惠和给予市场独占期等措施。产业界也对此迅速给予了积极回应，据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》统计，到2023年2月，基于《第一批罕见病目录》，国内有81种罕见病药物（不包括化学仿制药和生物类似药）处于临床试验及上市申请阶段，其中46种药物为本土自主研发，相比于此前数年，有了爆发式增长。

在药品费用的支付端，发挥好医保之外各方力量的作用，构筑拆解患者医疗负担的多层次保障体系，是平衡保障需求与产业创新积极性的重要途径。

多层次保障，为各方博弈拓展解决路径

2020年2月，中共中央、国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》提出未来医保改革的发展目标：到2030年，全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。

多年来，各地也一直积极探索多元综合保障，尤其针对医疗费用高昂的部分罕见病，政府出台针对性政策，搭建平台，引导药企、保险、公益机构、社会力量等积极参与，尽可能降低患者的医疗负担，主要包括地方医保与救助政策、普惠型保险支持、公益援助等方式。

首先是地方省市积极颁布政策，努力扩大保障范围，拓展筹资来源，支持罕见病群体。

自2012年至今，从山东青岛到浙江、湖南、广东佛山等省市地区，陆续出台了针对包括高值药罕见病的支持政策，包括设立专项基金、增设大病保险与医疗救助等方式，筹资来源涵盖财政拨款、医保基金结余拨付、利息收入、极低个人缴费等[4]，以及由地方政府与相关药企进行价格谈判，犹在国家医保谈判之先[5]。

不过，2021年国家医保局、财政部发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，要求各地方严格按照国家医保目录和支付标准执行保障范围，与清单不相符的措施，在2023年年底前完成清理。此后，地方政府拓宽医保政策的脚步放缓，原有保障政策也面临调整中。

受此影响，普惠型商业补充医疗保险（简称“普惠险”）模式的兴起，于近年来逐渐进入讨论视野，正在构成综合保障的重要一环。

它基于政策支持、政府监督，由保险企业承保，跳出了商业保险的常见限制，居民不分年龄和有无既往症、无需体检和健康告知即可参保，保费低廉，“一地一策”，并且能覆盖部分罕见病群体。目前，普惠险已覆盖全国逾1.4亿人次，形成医保目录内补充报销、目录外填补保障空白的有效支持[6]。

朱铭来团队与病痛挑战基金会对普惠险保障罕见病的可持续性进行了测算，选取5种年支出在100万元以上的疾病，另选取5种常见的地方普惠险，根据其缴费与报销措施，参保者分摊的保障成本为人均0.08-0.86元，占所缴纳保费比重为0.07%-0.47%。研究者指出，普惠险可以通过保证一定的参保率与设置合理的赔付标准，有效利用大数法则平衡运营风险[7]。

相对于国家政策，普惠险的形式更为灵活开放，可以引入更多特色服务与支持方。朱铭来向“医学界”举例表示，部分地方尝试在普惠险的基础上，再为特定病种、药品群体开通单独核算的专项渠道，“相当于保险里嵌套着专项基金，从保费和相关慈善项目里筹集资金，形成组合式的医疗费用支付机制，山东部分地区开展了这一尝试。”

除了政策支持和保险外，公益慈善力量也在稳健发挥作用。据历年中国慈善捐赠报告，2013年至2019年全国流向医疗健康领域的捐赠额大致在250亿元至400亿元左右。

朱铭来团队根据基本医保、大病保险、医疗救助、商业健康保险的覆盖情况与相关数据，构建了省级层面的“多层次医疗保障发展指数”，测算出2020 年多层次医疗保障体系的总保障程度为 68. 06%，医疗费用个人自付程度为 31. 94%，并根据各省排名表明，提升多层次医疗保障体系的综合保障能力，需要重点关注基本医保和商业健康保险的保障能力提升[8]。

近年来，设立国家级罕见病专项基金的讨论逐渐涌现，2022年的“两会”上就有关于这一建议的提案[9]。而对于资金来源，全国政协委员、中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文教授提出了根据医保基金计息改革窗口期，设立“中华罕见病种子基金”的想法。

当前，我国医保基金的计息办法沿用1998年印发的条例，主要以活期存款和3个月期整存整取利率计息；参考我国城镇职工基本养老保险基金，自2017年实施了市场化投资运营后，年化收益率在6%左右，医保统筹基金未来同样有可能逐渐启动市场化投资改革，但数年内暂不会发生，这就为“罕见病种子基金”的设立留存了窗口期与合理性。

这一构想的核心是，建立罕见病种子基金法人机构，借支各省市医保当期结余为本金，参照养老保险基金进行市场化投资，形成种子基金初始资本；平台独立运营，自负运营成本，同时在约定年限归还所借的本金及利息，本金出借方不会有任何损失。根据测算，预计借支医保基金5年后，每年用于罕见病保障用药和救治的资金约为100多亿元。

对于医保基金“借支”后专门保障罕见病群体的法理性，郑秉文教授向“医学界”表示，一方面，我国约有2000余万罕见病患者，目前16种罕见病药品均未纳入医保、其中13种治疗费用高昂，给患者家庭和社会均带来了极重负担，而其他保障难以在短期内解决困境；另一方面，这一基金开始运营后，可以逐步扩大保障范围，例如覆盖一些特重大疾病，宗旨是统一的，即避免家庭灾难性卫生支出，让遭遇大病重病的家庭不再因病返贫。

“种子基金有两个内生性机制，第一点是每年投资收益可再投资，第二，它是开放的，可以面向社会进行募集，接受企业、慈善机构等捐赠，同时，它也是一个联动各方的枢纽。”郑秉文教授指出，由这一机构牵头搭建统筹多方参与的平台，可以推进药企患者援助、社会公益捐赠、商业健康险的规范化、组织化，广泛吸纳社会资源，不断壮大援助规模。

在现有的国家基本医保和社会各方资源，已经到达了罕见病费用支付的一定限度下，这一构想提供了拓宽资金来源的可行性讨论，为丰富多层次保障体系增添了新思路。

企业药物研发的动力，最终要落到支付的可能性上。多层次、多方共付的保障体系，能够推动医保谈判给优质创新药更多议价空间，让企业看到药物研发的可观未来。而这一体系的完善，仍需要从顶层设计到实践层面的不断探索。

参考文献：

[1] 北京病痛挑战公益基金会，弗若斯特沙利文. 2023中国罕见病行业趋势观察报告[R]. 2023.

[2] 美儿SMA关爱中心，香港中文大学深圳研究院.《中国SMA患者疾病管理、疾病负担与生活质量研究暨美儿SMA患者登记数据库基线数据报告》[R].2022.  

[3]史晨瑾. 为了用上“国谈药”，我与医院、医保和卫健的100天拉锯战[EB/OL]. 八点健闻：https://mp.weixin.qq.com/s/jVlIACD_V-LxuaKbhT8ctQ

[4]王子琪, 闵连星, 田兴军, 萝莉, 刘玉莲. 我国罕见病医保政策的现状及优化路径[J]. 卫生经济研究，2021，38（11）：22-25.

[5]贺小林, 梁鸿, 刘军帅. 青岛市高值药品救助政策的实践与创新[J]. 中国医疗保险，2014（8）：36-38.

[6]南开大学卫生经济与医疗保障研究中心, 北京病痛挑战公益基金会. 普惠型商业补充健康保险参与罕见病多层次保障[R]. 2022.

[7]朱铭来, 何敏, 王本科, 郭晋川, 魏雪宁, 欧菁菁, 何晴. 普惠险参与罕见病保障的可持续性研究[J]. 中国医疗保险, 2022(6): 108-112.

[8]朱铭来,仝洋,周佳卉,陈召林. 多层次医疗保障体系评估——基于复合维度的发展指数测算[J]. 保险研究, 2022(10):3-18.

[9]曲凤宏.关于成立国家罕见病专项基金 完善我国罕见病患者对高值药品多层次用药保障机制的提案[EB/OL]. 中国农工民主党官网：https://mp.weixin.qq.com/s/jVlIACD_V-LxuaKbhT8ctQ.



来源：医学界

责编：田栋梁

编辑：赵   静


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