据Grand View Research预测，从2022到2030年，罕见病药物市场将以12.8%的复合年增长率扩容。但在7000种已知的罕见疾病中，超过90%的疾病缺乏治疗方案。
尽管越来越多的药企关注罕见病，包括CGT在内的多种疗法进入市场，但不少产品面临着黑框警告。不光是罕见病领域，很多药物都有程度不同的安全性问题，有的是上市即带有，有些是FDA获得了更多上市后数据而追加。
FDA近年收紧某些药物类型的口子，例如JAK抑制剂，辉瑞的托法替布因可能增加患者血栓和死亡风险，说明书被加上黑框警告。此外，PARP、PI3K等靶点也深受困扰。不过2023年，FDA似乎又进行重新平衡，至少在罕见病等方面。
2月，FDA共批准了3款新药，它们均存在安全性问题。
其中两款被用于治疗罕见病的药物，也不意外地被标记上黑框警告。另一款Jesduvroq，同样被提示有增加凝血事件的风险。与之形成对比，Jesduvroq的前辈roxadustat（罗沙司他）作为首款低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类药物，至今未能获得FDA批准，也与安全性问题有关。
越来越多的药物利用快速审批渠道上市，其临床应用安全事件的概率也会增加，这是对药品监管审查机制的挑战。对此，FDA也已要求所有参与药物研发的相关机构和研究人员、医生承诺，在提交FDA上市审评前和上市后临床应用过程中，持续收集新药相关数据，以便做出及时预警。
瑕不掩瑜，我们依然期待更多未被开发的领域出现首款新药。
01
超越FIC率先在美获批
02
AM患者治疗的里程碑
03
Filspari
参考文献：
1、FDA官网
2、FDA：首款治疗成人慢性肾病贫血的口服药获批；丁香园临床用药指南
3、FDA批准GSK口服肾性贫血药物「达普司他」上市；医药魔方
4、速递|首款！FDA批准创新酶替代疗法；药明康德
5、首个IgA肾病非免疫抑制疗法Filspari获美国FDA批准上市；迈极康insight
6、α-甘露糖苷贮积症首个酶替代疗法Lamzede获FDA批准；香港济民药业
7、创新药奇缺领域：这种冷门肾病迎来重磅新药sparsentan；药融圈
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