守正创新，共创未来

2023年疫情的影响消失殆尽之后，医药行业又面临关键的转折。行业政策和企业竞争环境在变与不变中寻找着新的平衡点，而且很有可能为未来很长一段时间定下基调。

但我们仍然能看到，医药行业积极的因素正在孕育。医药行业最大的买方：医保基金从去年下半年开始就释放暖意，几款现象级的药品燃起了公众对于医药创新的关注热情，资本对于医药行业的投资逐步恢复，这些都是医药产业能够持续发展的有利方面。

健识局作为医药行业坚实的守望者，一直在政策、产业、公司等多个层面不同视角检视行业的发展，为好的探索而努力，为行业诉求而呼吁。“论健·年度星榜”每年都会力邀行业内的权威专家，从多个维度评选出这一年里最值得关注的企业、企业家以及产品和营运实践，在蓬勃发展的医药行业中留下属于我们的印记。

今年是“论健·年度星榜”系列活动的第四届，脱离了新冠的阴霾之后，我们计划在前期发榜的基础上，于晚些时候组织线下的星榜大会，敬请期待！

论健年度星榜创新产品之星

赛诺菲：度普利尤单抗注射液（商品名：达必妥®）

度普利尤单抗是一种靶向IL-4Rα的全人源单克隆抗体，可同时抑制IL-4和IL-13的信号传导，阻断炎症和致病过程，抑制2型炎症水平。

2型炎症性疾病是2型免疫应答过强所导致的一类炎症性疾病多种疾病的共同病理机制，涉及皮肤、呼吸道、消化道等领域多个系统，IL-4和IL-13是2型炎症的关键核心驱动因子。

度普利尤单抗2020年首次在华获批成人中重度特应性皮炎适应症；2023年在华获批6个月至5岁婴幼儿中重度特应性皮炎、成人中重度结节性痒疹及12岁及以上青少年和成人哮喘*三大适应症，成为中国唯一一个覆盖特应性皮炎全年龄、跨越皮肤科不同病种且跨越呼吸和皮肤科疾病治疗领域的生物制剂。

同时，2023年其达成两项全球慢阻肺病关键III期研究主要终点，取得突破性进展，有望成为潜在首个获批慢阻肺病适应症的生物制剂，实现十多年慢阻肺病生物制剂创新疗法“零”的突破。

（*可用于12岁及以上青少年和成人哮喘患者的维持治疗，包括经中—高剂量吸入性糖皮质激素（ICS）联合其他哮喘控制药物治疗后仍控制不佳的伴有2型炎症（以嗜酸性粒细胞增加和/或呼出气一氧化氮升高为特征）的哮喘患者，以及口服糖皮质激素依赖性的哮喘患者。）

评选理由：特应性皮炎被称作皮肤科的“1号疾病”，同时我国哮喘发病率也非常高，两个疾病都拥有巨大的未被满足的患者需求。度普利尤单抗通过2型炎症核心机制，为跨疾病领域的患者带来创新治疗选择。同时，随着其在慢阻肺病的研究突破，也让这个中国第三大致死性疾病患者看到了新的希望。

君实生物：特瑞普利单抗注射液（商品名：拓益®）

特瑞普利单抗是君实生物独立研发的产品，具有全球范围内的完全自主知识产权，曾荣膺国家专利领域最高奖项“中国专利金奖”，是中、美两国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，用于多种恶性肿瘤治疗。

作为一种广谱抗肿瘤疗法，君实生物已就特瑞普利单抗在全球（包括中国、美国、东南亚及欧洲等地）开展了覆盖超过15个适应症的40多项临床研究，包括多项国内独家或国际领先的适应症。

目前特瑞普利单抗已在国内获批7项适应症，2023年10月，美国FDA也批准了特瑞普利单抗的生物制品许可申请，用于复发/转移性鼻咽癌的全线治疗。

评选理由：2023年特瑞普利单抗在美国获批，对国内外均具有开拓引领性意义。特瑞普利单抗是美国首款且唯一获批用于鼻咽癌治疗的药物，能够填补美国鼻咽癌治疗的空白。同时，该产品也是美国FDA批准上市的首个中国自研自产的创新生物药，标志着全球最具权威的药品监管机构之一对本土新药研发、临床、生产及质量体系的全方位认可。

恒瑞医药：阿得贝利单抗注射液（商品名：艾瑞利️®）

阿得贝利单抗是恒瑞医药自主研发的人源化抗PD-L1单克隆抗体，是中国首个获批小细胞肺癌适应症的自主研发PD-L1抑制剂。阿得贝利单抗选择了IgG4抗体类型，无补体依赖的细胞毒性作用效应，进一步通过Fc段234A/235A定点突变改造，消除了抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用效应、抗体依赖的细胞介导的吞噬作用效应，更加安全。

阿得贝利单抗于2023年3月获批上市，打破了3年来进口PD-L1抑制剂产品的垄断地位，该产品已被北京、上海、成都等多地纳入“惠民保”特药报销目录。目前阿得贝利单抗已开展了包括小细胞肺癌、非小细胞肺癌、食管癌、肝癌、宫颈癌在内的等多领域的临床研究，以评估其在各类实体肿瘤的抗肿瘤作用。

评选理由：恒瑞医药始终把科技创新作为第一发展战略，近十年累计研发投入超300亿元，位居全国医药行业前列。阿得贝利单抗的上市，打破了进口产品的垄断，填补了公司重要产品组合。

北海康成：氯马昔巴特口服溶液（商品名：迈芮倍®）

氯马昔巴特口服溶液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。

氯马昔巴特口服溶液是在中国（包括香港和台湾）、美国（3个月及以上）及欧盟（2个月及以上）批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。在中国约有22000名ALGS、PFIC和BA目标患者。

阿拉杰里综合征是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡，其发病率在1/30000到1/50000之间，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。阿拉杰里综合征以胆管发育异常和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征，100%的患者都有肝脏受累，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断，并严重影响患者的生长、发育和生活质量，并可能导致肝移植。

评选理由：氯马昔巴特口服溶液是中国首个且唯一获批上市用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的产品，对于改善罕见病患者的生活具有重大的意义。北海康成将在2024年启动其商业化进程，同时继续开发该产品的其他适应症，惠及更多患者。

罗氏制药：法瑞西单抗（商品名：罗视佳®）

全球首个眼底病双抗治疗药物法瑞西单抗于2023年12月在华获批，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

视力受损是全球瞩目的健康问题，其中DME和nAMD是当前我国主要的眼底病类型。传统的单通路治疗药物对患者视网膜积液的改善并不理想，频繁注射不仅影响了规范治疗的依从性，也增加了患者的经济负担。

法瑞西单抗同时靶向抗血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子A（VEGF-A）的双重作用机制和持久性优势在原有抗VEGF治疗的基础上大胆突破，强效、特异性地同时结合并抑制这两种途径，在增强血管稳定性的同时，还可以减少眼底渗漏，提升患者长期视力获益并改善患者生活质量。

评选理由：罗氏在眼科领域深耕多年，20多年前成功研发上市了全球第一个，也是国内首个眼内注射抗VEGF药物。经过20年不懈的努力探索，再度成功研发法瑞西单抗。两年来这款药物全球已经帮助了超过250万患者。罗氏在眼科领域拥有丰富的视网膜疾病产品管线，近20个新的分子实体或适应症的开发正在不同临床试验阶段有序推进中。

辉瑞：甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（商品名：乐复诺®）

辉瑞创新斑秃药物：甲苯磺酸利特昔替尼胶囊于2023年10月在中国获批，用于治疗12岁及以上青少年和成人重度斑秃。这款药物是辉瑞全球同步研发和注册上市的重磅药物，它的到来标志着重度斑秃的系统性治疗迈入新的里程碑， 更弥补了青少年重度斑秃治疗“无药可用”的空白，开启我国斑秃诊疗领域的新纪元。

甲苯磺酸利特昔替尼胶囊是中国唯一获得中国国家药品监督管理局“突破性疗法认定”的斑秃治疗药物，并获得优先审评审批认定，实现了全球同步研发和同步注册。

评选理由：甲苯磺酸利特昔替尼胶囊是一款治疗重度斑秃的创新JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂，有望为中国重度斑秃患者带来全新的治疗选择。这款药物在全球范围内实现了中、美、欧同一天申报受理，加快了产品在中国的上市。

诺辉健康：“幽幽管”

“幽幽管”是中国首个幽门螺杆菌自测产品，首个上市年度的销售额达到2.08亿元，自2022年1月上市以来截至2023年6月30日，累计销量突破646万盒，平均每分钟售出8盒，已经成为国内癌症早筛自测产品的标杆。

评选理由：“幽幽管”是目前国药监局唯一批准的幽门螺杆菌消费者自测产品，也是诺辉健康的重磅品种之一。自从2022年初幽门螺杆菌被美国卫生及公共服务部列为明确致癌物以来，幽门螺杆菌的检测渐成热门，“幽幽管”作为针对性的检测试剂，近几年打下了很好的公众基础。

石药集团：纳鲁索拜单抗注射液

石药集团附属公司上海津曼特生物科技有限公司开发的1类新药纳鲁索拜单抗注射液（代号：JMT103）2023年9月获批上市，用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤。

该产品为全球首个获批上市的IgG4亚型全人源抗RANKL单克隆抗体，目前同靶点的上市药物地舒单抗为IgG2亚型。与地舒单抗相比，该产品的均一性、质量可控性均得到显著提升。

该产品采用皮下注射，通过阻断RANKL与破骨细胞前体细胞、破骨细胞、破骨细胞样巨细胞等细胞的膜上受体RANK结合，抑制RANKL-RANK信号通路介导的上述细胞分化成熟与功能活性，预期可治疗与RANKL-RANK信号通路活化导致的相关疾病，如骨巨细胞瘤、骨质疏松、肿瘤骨转移等。目前，这款药物正在开发的其他适应症还包括肿瘤骨转移和骨质疏松症等。

评选理由：石药集团的纳鲁索拜单抗注射液在临床试验中呈现出肿瘤反应率高于地舒单抗的趋势，同时安全性良好，安全性风险可控，有望成为同类品种中的领先者。

蓝帆医疗：RenoVue®/ RenoPort®一次性使用腔内闭式镜头清洗穿刺器

RenoVue®/ RenoPort®一次性使用腔内闭式镜头清洗穿刺器是首个微创外科内窥镜手术中对镜头清洗提供全新解决方案的产品，可以大幅简化现有人工清洗的流程和时间；无需额外助手，清洗仅需3-5s，较传统方式效率提升87.5%。而且，这一产品全球首创腹腔闭式镜头清洗技术，智能“无感”自动开关技术，“W底”覆膜防雾技术，独特“气弹流”高速清洗技术助力微创外科手术医生实现套管内原位清洗，连续手术全新体验，安全高效，为患者保驾护航。

该产品是蓝帆外科研发团队自主开发研究创新的成果，也是全球业内首款腔镜镜头清洗器，此前曾获批进入国家创新医疗器械特别审批程序。

评选理由：蓝帆医疗的这款清洗穿刺器解决了微创手术产生的烟雾、组织汽液飞溅、油脂等导致模糊镜头的问题，尽可能减少了清洗镜头需要频繁进出腹腔的机会，使手术操作更方便。

诺诚健华：TYK2 JH1抑制剂（代号：ICP-332）

ICP-332是诺诚健华自主研发的新型酪氨酸激酶2（TYK2）JH1抑制剂，是一款高效、高选择性的新型口服TYK2抑制剂，对 TYK2具有强效抑制活性。

目前全球尚无TYK2抑制剂获批治疗特应性皮炎。ICP-332治疗中重度特应性皮炎的II期临床研究达到主要终点，成功入选了2023中关村论坛“十大新技术新产品榜单”。

TYK2是一种非受体酪氨酸激酶，属于Janus激酶（JAK）家族，在炎症发病机制上起到重要作用。ICP-332对JAK2的选择性高达约400倍，可减低因JAK2抑制所致不良反应。根据 Pharma Intelligence 相关数据，特应性皮炎是一种主要自身免疫性疾病，数以百万计的患者存在巨大的未被满足的医疗需求，预计到 2030 年全球市场潜力将达到100 亿美元。

评选理由：ICP-332在临床试验中表现出很好的结果，不仅在多个剂量组达到有效性终点，而且还显示出良好的耐受性和安全性。特应性皮炎的市场范围广阔，国产创新药物如果能顺利上市，将有很大的空间。

昆迈医疗：新一代无液氦量子脑磁图

昆迈医疗新一代无液氦量子脑磁图，基于新一代原子磁强计（OPM）技术，使用高灵敏弱磁传感器阵列，配合高性能磁屏蔽装置，以非侵入方式检测和显示大脑神经组织活动产生的磁场信号，实时观测大脑神经活动状态，在神经系统疾病诊断、精神疾病筛查、脑功能区定位、儿童脑发育、穿戴式脑成像、认知科学研究、脑机接口等前沿领域均有广阔应用前景。

这款脑磁图只需常温探测，无需液氦，安装和维护成本显著降低。而且使用个性化头盔，使探测器紧贴头皮，捕捉更强脑磁信号。

新一代无液氦量子脑磁图拥有自主知识产权，打破生物弱磁高端影像设备的进口垄断，率先完成国内首台量子脑磁图科研装机，并获得“国产高端设备科研示范应用”荣誉。目前临床注册进度行业领先，有望成为国际首个获得临床准入的量子脑磁图。

评选理由：新一代无液氦量子脑磁图基于前沿的OPM技术，是当前人类所掌握的最灵敏的弱磁探测技术，被BBC评论为“有望对脑成像带来革命性改变的技术”。昆迈医疗是全球少数有自主研发及生产OPM探测器能力的团队之一，产业化进度全球领先。

华领医药：多格列艾汀片（华堂宁®）

多格列艾汀片以葡萄糖传感器葡萄糖激酶为靶点，提升2型糖尿病患者的葡萄糖敏感性，改善患者血糖稳态失调，于2022年9月30日获得中国国家药监局的上市批准，用于单独用药或者与二甲双胍联合用药，治疗成人2型糖尿病。对于肾功能不全患者，无需调整剂量，是一款可用于不同程度的肾功能损伤（包括未进行透析的终末期肾损）的2型糖尿病患者的口服降糖药物。2023年12月13日该药成功纳入国家医保药品目录。

多格列艾汀是异位变构葡萄糖激酶（GK）全激活剂，作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点，改善2型糖尿病患者受损的葡萄糖刺激的胰岛素和GLP-1分泌，进而改善β细胞功能，减低胰岛素抵抗，从而改善2型糖尿病患者血糖稳态失调，具有重塑血糖平衡生理调节的作用机制。

临床试验显示，通过修复2型糖尿病患者受损的葡萄糖激酶，修复葡萄糖传感器功能，多格列艾汀片有望恢复2型糖尿病患者的血糖稳态。在播种研究（SEED）之后，华领医药继续探索多格列艾汀在糖尿病缓解方面的潜力。研究期内，多格列艾汀治疗实现了糖尿病停药缓解，52周缓解率为65.2%。

评选理由：多格列艾汀是华领医药自主研发的一款全球首创、全新机制、异位变构调节的GKA药物。国家药监局《2022年度药品审评报告》中，以官方形式确认了多格列艾汀的全球首创新药地位。目前，该药物已被编入世界卫生组织ATC代码系统，成为首个被世卫组织认可并颁布代码的GKA类药物。

科伦药业：即配型粉液双室袋制剂

即配型粉液双室袋是医药工业“十二五”、“十三五”规划中鼓励重点开发和应用的新型输液包装。该类制剂在提高临床输液安全性、提高医护人员工作效率、保障医护人员职业安全、提升应对自然灾害和突发公共卫生事件的急救能力、节能环保方面都具有重大价值，是兼具应急救治和日常安全输液双重应用价值的先进输液剂型。

即配型粉液双室袋是技术壁垒高，采用特殊工艺，创新地将药物粉剂与注射用溶剂分装于同一包装袋的两个腔室，两腔室采用密封隔离条分隔。临用时，按压开通密封条将两腔室中的粉液混合并溶解均匀后，即可挂起使用。该类剂型在我国仍属于新生事物，2023年科伦药业“注射用头孢西丁钠/葡萄糖注射液”成功中选第八批国家集采，成为首个中选集采的即配型粉液双室袋产品，正式拉开该类制剂规模化应用的序幕。

评选理由：即配型的粉液双室袋产品代表大容量注射剂的技术前沿，长期依赖进口，美、日对关键技术“膜材技术、生产设备、生产工艺”已采取了多年全面技术封锁。科伦自2008年立项该项目以来，历经十余载的攻坚克难，在国内率先突破粉液双室袋“膜材、设备、工艺”三大关键核心技术难点，彻底打破技术封锁，填补了国内空白。

泛生子：人PDGFRA基因D842V突变检测试剂盒

泛生子注册的“人PDGFRA基因D842V突变检测试剂盒”获国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为中国伴随诊断试剂指导原则出台后NMPA批准的首个以桥接路径开发的伴随诊断试剂盒。该试剂盒可通过检测胃肠间质瘤（GIST）患者的PDGFRA基因突变，用于基石药业泰吉华®（通用名：阿伐替尼）药物的伴随诊断。

该试剂盒经过了三年不间断的研发与临床验证，实现了多项首创：首个结合中国境内外药效数据批准上市的国产伴随诊断试剂盒；首个在《抗肿瘤药物的非原研伴随诊断试剂临床试验注册审查指导原则》和《与抗肿瘤药物同步研发的原研伴随诊断试剂临床试验注册审查指导原则》出台后以完整桥接路径上市的伴随试剂盒；首个药物和器械均获得优先审评的伴随试剂盒。

评选理由：通常伴随诊断产品从立项到最终获批需要三四年时间。泛生子这款试剂盒册过程中遭遇了新冠疫情，又恰逢国内伴随诊断试剂审查指导原则的新政，在多重挑战下能够在三年时间里完成从研发到审批的落地，凸显了泛生子的研发能力、检测设计能力，以及报证能力。

药明合联：升级版WuXiDARx™技术平台

全球ADC赛道正处于“百花齐放”的快速发展阶段，赋能平台的不断迭代和演进是有力推动客户跑出创新加速度的技术引擎。药明合联推出了自主知识产权升级版WuXiDARx™技术平台，有效提高ADC药物的均质性，工艺更加稳健，降低药物开发成本，同时极大拓宽ADC药物的组合可能性，促进了生产模式的升级。

细胞毒素（载荷）和抗体比值（DAR）是影响ADC药效和药代的重要指标。但由于抗体表面可以联接药物的位点一般较多，控制DAR在一个特定值并不容易。过去几十年里，人们为此做了大量努力，并发展出了数个定点偶联方法，如基于非天然氨基酸，酶工程，糖工程以及引入特定位点半胱氨酸等的偶联技术。尽管这些技术在临床前研究中获得验证，但它们大部分需要对抗体进行改造，带来额外的成本和不确定性。而酶促偶联方法中酶的去除，会给工艺带来困难。精确控制DAR值及ADC产品的均质性一直是ADC行业面临的主要挑战之一。

基于药明合联的WuXiDARx™平台技术，公司于2023年推出了自主知识产权升级版WuXiDARx™技术平台。

WuXiDARx™技术旨在控制ADC产品中不同DAR值组分含量的百分比及其定位效应，由此开发能够制备偶联于链间二硫键残基的具有不同DAR值（DAR2, DAR4与DAR6）的高同质性ADC产品。WuXiDARx™技术平台技术将极大的拓宽ADC药物的组合可能性及促进生产模式的升级。

评选理由：WuXiDARx™技术平台已经赋能多个客户制备了基于多种抗体、载荷、DAR值（DAR2, DAR4与DAR6）的高同质性ADC。目前可公布的数据显示，通过这一平台制备的ADC，体外活性均符合预期；体内活性也具有更好的PK性质。这一技术平台将有效提升ADC的研发及生产水平。

编辑 | 江芸 贾亭

运营 | 山谷