“谢谢宣武医院神经外科不仅彻底治愈了我母亲脑子里的肿瘤，还给了我母亲正常的生活，她现在血压血糖都正常了，连视力都好转了。”10月23日上午，首都医科大学宣武医院门诊三楼神经外科诊室里，退伍老兵任先生正带着他的母亲来复诊，提起母亲病情好转，难掩喜色。

任先生的母亲今年60岁，57岁那年被确诊垂体促肾上腺皮质激素腺瘤，这种垂体瘤又被成为库欣病，肿瘤细胞持续过度分泌糖皮质激素导致高血压、高血糖、骨质疏松、蛋白代谢紊乱、感染、心衰等严重并发症，最终导致病人死亡。任先生母亲首次诊断垂体瘤时，肿瘤已经包绕双侧海绵窦和颈内动脉，虽然历经2次经鼻腔内镜肿瘤切除手术、1次伽马刀，肿瘤仍然无法控制，库欣综合征症状愈发加重，多家医院宣告不治。

生死转机来自该院正在开展的一项临床探索：替莫唑胺联合放疗治疗难治性垂体腺瘤前瞻性多中心临床研究。任先生的母亲于2022年1月加入此项研究，经过8个月的治疗，病人的高血压高血糖均消失，体力和视力明显好转，复查血皮质醇也从之前的高出正常值十余倍降到了正常，复查磁共振提示肿瘤也消失了（图1）。这项由中国垂体腺瘤协作组发起的多中心临床随机对照研究，包括了首都医科大学宣武医院、北京协和医院、上海华山医院等全国十家主要垂体诊疗中心，是目前难治性垂体瘤领域中国首个前瞻性随机对照研究，为备受病痛折磨，却只能绝望无助、被动等待生命终结的难治性垂体腺瘤患者带来一线生机。

只有黄豆大小的垂体是人体内分泌中枢，负责体内多种激素的分泌调控。垂体腺瘤十分常见，在正常人群尸检中垂体腺瘤发现率高达22.5%。在神经系统肿瘤中，垂体腺瘤为第二大常见肿瘤，占神经外科肿瘤的15%-20%。多数垂体腺瘤表现为良性肿瘤的生长特性，通过手术和(或)药物治疗，大部分患者可获得治愈。然而，少部分垂体腺瘤在影像学上呈侵袭性生长，较一般肿瘤生长快速，对手术、药物治疗及放射治疗等常规治疗有抵抗性，常在术后早期复发或再生长，此类肿瘤被称为难治性垂体腺瘤。

王任直教授团队于2011年在国内外首先提出“难治性垂体腺瘤”理念，即经过常规药物、放疗、手术仍不能控制肿瘤生长，预后较差的肿瘤。这一概念的提出，为后续的治疗探索奠定了重要基础。国内率先开展了《替莫唑胺治疗难治性垂体腺瘤的临床试验性单中心研究》，总有效率达63%。并发现肿瘤总体积增大≥2.2%/月、Ki-67≥3%和EGFR过表达可能是临床难治性垂体瘤的独立预测因素,文章发表在内分泌学主流杂志Frontiers endocrinology上。基于在难治性垂体腺瘤的诊断标准和治疗方面的工作，王任直教授牵头组织编写了《中国难治性垂体腺瘤专家诊治共识》（图2），刊载于《中华医学杂志》。该指南明确了替莫唑胺作为难治性垂体腺瘤的一线药物治疗。基于以上发现，王任直教授及刘小海医生还牵头发起了中国难治性垂体腺瘤领域唯一一个多中心随机对照研究---《替莫唑胺联合放疗治疗难治性垂体腺瘤前瞻性多中心临床研究NCT04244708》，已经为60余位病人带来了治疗曙光。目前北京宣武医院、北京协和医院、上海华山医院神经外科均在持续招募相关病例入组。

现代神经外科之父、美国的哈维·库欣医生曾寄语：“可以想见有一天：我们使用手术刀、咬钳和刮勺治疗垂体疾病的日子将一去不复返。因为最终会有那么一天,药物将取代手术来治疗垂体疾病。”为了这一天的早日到来，以王任直为首的神经外科医生一直在努力。