从行业的发展来看，整个临床试验的开发过程日趋复杂，研发成本越来越高成为发展的趋势。精鼎医药和经济学人智库（EIU）合作的一项研究显示：2003年到2016年间，药物研发的成本翻了一倍。这让生物制药公司面临更严峻的挑战，数字化转型由此提上各大CRO公司的日程。

每种药物的未来研发费用预测

来源|EIU 基于 Mestre-Ferrandiz J 等人和 DiMasi JA 等人的统计结果

事实上，近年来AI、大数据在医药研发领域越来越热门，但如何让其真正发挥作用、发挥怎样的作用却值得认真地思考。较早即涉足数字化的精鼎医药，以实际行动加深在这一领域的布局，如何合理、高效应用AI和大数据也是其数字化转型过程中重要的议题。

CRO的数字化转型

精鼎医药临床研究运营副总裁、中国地区负责人李刚表示：“数字化转型可以帮助CRO公司提高药物的研发效率、降低研发的成本。”

对药物开发可持续性和有益改善方面具有积极影响的创新性试验手段主要有四种：适应性试验设计、以患者为中心的试验、精准医学试验、真实世界数据试验。创新手段对于临床研发的效率或者效益的提高，一项衡量指标是临床试验的速度，另一项指标是这些创新药品上市的可能性。EIU的报告显示：以患者为中心的试验设计可以节省三个月的临床入组时间，增加19%的药品上市概率。而将真实世界数据（RWD）运用到整个临床试验，可以节省一个月的临床入组时间，增加21%的药品上市概率。这几种试验都需要依靠数字化手段才能实现。

数字化的手段有可能改变临床试验过程的每个阶段，利用AI技术对大数据进行分析，可以为临床试验匹配合适的患者，提升患者入组的效率，从而更好地达到期待的试验终点。

从精鼎整体的组织架构中可以看到，相较于其他CRO公司，以强大的专业知识和经验与informatics业务结合，不断地在临床试验中探索和利用创新方法是他们的王牌。informatics业务部门研发了EDC系统（电子数据捕获系统）和CTMS系统（临床试验管理系统），还有电子化的诊疗日记。

李刚自信地表示：“这个业务部门几乎能够提供整个临床试验中各个环节所需要的数据化系统以及数据化的手段。”

精鼎医药生物统计技术副总裁Martin Roessner举出了例证：精鼎做过一项涉及6000万人的数据研究，利用AI软件处理大数据，分析不同的入排标准对试验结果的影响，为之后试验设计提供很好的参考依据。另一个例子是大数据分析在真实世界研究（RWS）方面的应用。罕见病因为很难找到匹配的患者，常常采用单臂研究。AI技术可以通过对RWD进行模拟，创造出能够与试验匹配的对照组。

李刚还提到：“近些年，精鼎的客户对于研发效率、研发速度和研发成本的要求越来越高。精鼎依靠着强大的技术团队，通过数字化手段优化整个新药研发的进程。”CRO公司是医药公司的服务提供商，更强的客户导向性使得他们必须更好地满足客户的需求。数字化转型可助力CRO公司为客户提供更优的服务。

在大数据中拨云见日

收集与整合数据技术的科学性和先进性，是大数据助益临床试验的重要保障。

精鼎医药临床信息技术副总裁Peter Steiger告诉研发客：“精鼎的战略是，除了应用自身的技术特长，还要依靠跟其他顶尖的公司合作来攻克更复杂的技术难题。”

精鼎informatics业务依托的Perceptive Cloud技术就是通过和微软的云计算技术（Microsoft Azure Cloud）合作开发完成的。该技术可以通过云计算手段，将临床试验过程中实时产生的各种数据（包括病人的电子健康记录、电子日记和可穿戴的移动设备上的数据等）汇集到一起。近期精鼎正在进行临床试验管理平台的转移，最新投入使用的Microsoft Intune平台可以使得多种常用的临床试验管理系统在手机端实现应用，这大大增加了临床检查员（CRA）和管理人员工作的灵活性。李刚说：“精鼎的临床试验管理团队使用Microsoft Intune平台之后，工作效率显著提高，临床试验整体效率也获得了提升。”

目前，对于临床试验的数字化转型工作来说，整合不同类型或不同来源的数据仍是一个很大的挑战。精鼎在与Datavant公司的合作过程中，正在完善桥接这些数据的技术手段。

“单纯的数据本身是不具备价值的，技术人员在使用这些数据的时候，必须有明确的目的，同时对数据集的优势和局限性有清楚的认知，才能在应用的时候做到有的放矢。”Martin Roessner说道。依然有很多的临床试验还在使用一些传统的、有些过时的方式收集和验证数据，效率往往较低，还很容易失败。而AI在处理临床试验数据方面的优势正逐渐得到关注。

在完成基础的系统搭建后，必然会从方法学的角度来探索大数据的使用。精鼎通过与全球顶尖的AI技术研发公司合作，将最前沿的AI技术引入自身的交付平台，从而更好地实现了技术桥接。这对于将那些能对临床试验产生影响的技术整合到精鼎的临床开发平台上来说，意义重大。Peter Steiger自信地表示：“我们知道在哪些方面能够很好地将AI技术用到点上，真正发挥出先进技术的优越性，让大家看到实实在在的效果。我相信，精鼎会在这个领域做出特殊的贡献。”

EIU的研究报告指出：如果要对整个行业进行数据化的转型，包括AI技术的应用，最大的挑战和障碍就是专业人才的匮乏。精鼎在人才培养方面也早有布局，除了加速吸纳全球范围内的专家学者，还启动了非常完善的专业培训系统。同时与其他跨国公司积极合作，以便为整个行业的发展源源不断地输送人才。

AI参与新药研发的未来

人类将AI应用在实际临床试验中的实践还处在初级阶段。不论是从AI技术本身，还是从AI在医疗保健领域应用的广度和深度来看，中国和国际最先进的技术水平相比，仍有一定的差距。

精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁程龙博士提到：“AI目前处在黑箱的状态。中国眼下还没有一套标准去评估AI的质量、效果和风险。在中国AI能提高多少临床试验的效率，还需要一定时间的观察和摸索。”

AI在临床试验的应用中不单需要面对本身的技术难题，同时还得应对诸如非结构化医疗数据、相互之间存在通信壁垒的不同数据源之类的挑战。国内的患者医疗数据并没有集中存储库或标准格式，医院之间甚至在使用不同版本的HIS系统（医院信息管理系统）。在临床试验中，研究人员能够从医院获得的数据多数是图像（包括手写笔记或PDF文件的图像）或者成段的文字描述，这样的数据无法直接供AI分析。

另一方面的挑战是准确认知AI目前可实现的效用和局限性。使用AI并不能开启上帝视角，技术人员必须针对一些具体的短期目标集中攻破。Peter Steiger也给出了忠告：“我们不能为了炫技而毫无目的地使用技术，而是应当让AI和机器学习在人类不擅长的领域发挥作用，克服人类可能犯错的限制。”精鼎和美国Jewish health公司合作开发的一个AI系统做出了很好的示范。特发性肺纤维化（IPF）在临床上很难诊断，预后也较差。该系统可以通过机器学习来评估IPF的影像学资料，精微度远远超过人眼，能帮助诊断疾病、判断疾病进展情况和治疗的效果。

尽管AI技术已经展示了它的部分优越性，但对于企业来说也意味着更高的门槛。多数初创公司比较缺乏临床试验领域的经验，引入AI需要审慎。精鼎作为深耕多年的大型CRO公司，率先展开了数字化行动，这无疑是鼓舞人心的。在2017年底，中国成立了中国卫生信息学会健康医疗大数据应用评估和保障专业委员会，这个专委会一直在加强对健康医疗大数据的质量、安全、风险等方面的评估。程龙博士表示：“精鼎引入的国际标准和成功案例也可以为其提供借鉴。我相信，不久之后一定会有相应的指导标准出台。”

总第803期

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