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3月29日，Bluebird（蓝鸟生物）首席执行官安德鲁·奥本沙恩 (Andrew Obenshain)在第四季度和全年财报电话会议上透露，蓝鸟生物不太可能实现其第一季度提交镰状细胞病 (SCD) 基因治疗lovotibelogene autotemcel (lovo-cel) 生物制品许可申请的目标。受此消息影响，蓝鸟生物股价在周三下跌24.54%。安德鲁·奥本沙恩 (Andrew Obenshain)表示，蓝鸟生物完成了lovo-cel的BLA申报相关准备工作，但尚未收到FDA对化学、制造和控制(CMC)有关问题的反馈，该问题主要涉及lovo-cel临床研究样品中使用的生产工艺与其计划在该疗法获准商业销售时使用的生产工艺之间对比的相关数据。周三的延迟是蓝鸟寻求获得lovo-cel批准的最新障碍。2021年12月，在一名青少年患者接受lovo-cel治疗后出现持续性、非输血依赖性贫血后，监管机构将该研究性基因治疗置于部分临床暂停状态。2022年12月，lovo-cel的临床暂停被移除，原因是该患者以及lovo-cel试验成人队列中的另一名类似病例在 α-珠蛋白基因中存在两个特定缺失，将该基因型纳入了lovo-cel研究的排除标准。蓝鸟生物并不是唯一一家面临SCD挑战的公司。2月，FDA对Fulcrum Therapeutics的FTX-6058 进行了全面临床试验，促使该公司暂停给药。同月，Graphite Bio决定完全放弃其SCD计划，削减其研究资产nula-cel并裁员50%。此外，诺华还与Intellia Therapeutics一起退出了其体外 SCD 项目。“我们相信这个完整的数据包支持可比性并解决了提出的问题”，Obenshain仍对lovo-cel充满信心。然而，对于一些分析人士来说，这一消息增加了对该疗法的疑虑。SVB Securities的分析师Mani Foroohar在给客户的一份报告中写道，他调低了lovo-cel的成功概率，理由是FDA的信息请求和提交延迟。Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。