近日，由中山大学肿瘤防治中心（以下简称“中肿”）作为全球临床试验牵头单位，中国医药企业自主研发的抗PD-1单抗药物——特瑞普利单抗的生物制品许可申请（BLA），获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗，联合用于一线治疗。

这是FDA有史以来批准的第一个鼻咽癌适应症，也是FDA批准的第一个中国本土自主研发、生产的创新生物药。

此前，中肿临床研究团队科学严谨的试验设计、全链条的试验过程管理、高质量的试验数据等得到国际同行认可，顺利通过美国FDA现场核查。

鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。2020年全球鼻咽癌新发病例数超过13万，由于原发肿瘤位置的原因，鼻咽癌很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放射治疗。在美国，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。

中肿研究团队在临床试验设计特别是胃肠道肿瘤、肺癌、鼻咽癌方面处于国内领先地位。特瑞普利单抗的早期临床研究率先采用更加新颖、灵活的适应性设计，在这个瘤种中进行临床试验及转化医学研究，加速研发的进程。

中肿徐瑞华教授牵头的三个临床试验项目于8月28日—9月4日接受了美国FDA核查。经过8天全面的核查，FDA核查专家认为，中肿临床试验机构流程清晰，管理精细，质控严格；试验数据客观真实可靠，实施符合方案要求，研究团队各成员尽职尽责，严谨的工作方式保证临床试验质量，三个项目均顺利通过。

“特瑞普利成为国内生物药品‘出海’里程碑，离不开众多中国肿瘤学专家在肿瘤内科学深耕数十年打下的坚实基础，也离不开所有参与特瑞普利研究的患者、研究团队的倾情奉献。”徐瑞华表示，本次顺利通过美国FDA现场核查是对中肿临床试验工作质量的认可，与此同时，FDA高效、细致的核查对中肿临床试验的管理和质量将起到极大推动作用。

早在1983年，中肿就获批成为全国第一批“抗肿瘤药物临床研究基地”，经过40余年的发展，目前参与了约50%抗肿瘤药物在中国的上市临床试验。近三年来，中肿开展的牵头单位项目数在全国排前5名，每年入组抗癌药物临床试验病例数排名前3，2023年入组例数超过2500例。

“中肿将以本次核查为契机，加大临床试验信息化进程，加强研究者的培训与试验质量体系的建设等，助力更多中国本土企业的创新药物‘走出国门’。”他说。

通讯员：赵现廷  陈鋆  文朝阳