“依库珠单抗纳入医保之后，对我们家真的有很大帮助！”1月11日，新新（化名）的母亲丁女士感激地说。12岁男孩新新（化名）在湖南省儿童医院被确诊为“非典型溶血尿毒综合征”，这是一种罕见的危急重症，且治疗费用极高。幸运的是，从2024年起，“救命药”依库珠单抗正式纳入医保，大幅降低患者长期使用的经济压力，让新新的家庭重新燃起了希望。

去年11月，新新突然出现头痛、咳嗽、流鼻涕，并伴有恶心呕吐、解红色血尿的症状。检查发现，新新已出现严重的急性肾损伤，血肌酐高达825.4umol/L，同时，有重度的贫血和血小板减少，血红蛋白只有48g/L，血小板也只有21×109/L，新新被立即转入省儿童医院肾脏风湿免疫科继续接受专科治疗。

“非典型溶血尿毒综合征（aHUS）属于全身性血栓性微血管病的一种，以微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤为主要特点，是一种非常罕见的危急重症，据报道，aHUS急性期死亡率高达25%，近一半患儿3年内发展为ESRD（终末期肾病）甚至死亡。”肾脏风湿免疫科副主任医师张翼表示。

依库珠单抗是非典型溶血尿毒综合征很有效的治疗手段，急性期患者使用依库珠单抗治疗第2周即可观察到血小板计数的显著改善，不仅可以减少疾病的死亡率，同时也能降低后期终末期肾病的发生率。但是依库珠单抗非常昂贵，在上市初期，使用一年的价格高达409500美元，约280万人民币，国内每瓶价格也高达5134美元。2022年11月依库珠单抗被批允许进入我国临床使用，但每支价格仍然高达19000元。“新新一次的剂量就需要使用3支，第一个月用药为每周一次，第二月为半个月一次，需间断使用数次，治疗总费用高达数十万元。”丁女士感慨，如此高昂的治疗费用让原本并不富裕的家庭“望而却步”。

在经历了多次血液透析、血浆置换和免疫抑制剂治疗后，新新病情逐渐趋于稳定，但在2024年1月5日，新新的病情再次出现反复，血小板及血红蛋白数值不断下降，考虑再次溶血，病情告危。

值得庆幸的是，经2023年11月份的医保谈判后，依库珠单抗原本19000元/支的价格，调整为2510元/支，2024年1月1日正式执行，而且在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元。

1月5日晚，省儿童医院肾脏风湿免疫科李志辉教授组织全科医生查房讨论，当即决定启动依库珠单抗治疗方案，并立即联系药学部、采购部等相关部门紧急采购一批依库珠单抗。在大家的共同助力下，当日20时30分，新新顺利用上了依库珠单抗。目前，新新的血红蛋白、血小板数值逐渐稳定，病情转危为安。

据悉，同在湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科住院的另一位患儿芳芳，1月刚被确诊为非典型溶血尿毒综合征，已顺利接受依库珠单抗治疗，目前病情也在逐渐好转中。

作者：周阳乐

责编：赵泽琴

来源：湖南日报·新湖南客户端